FDA批准了Global Blood Therapeutics, Inc. (GBT)的小分子镰刀细胞疾病(SCD)药物Oxbryta (通用名voxeloto,曾用名GBT440) 用于12岁以上患者的治疗。这个加速审批是根据一个叫做HOPE、有274人参与的临床试验,51%的患者使用24周Oxbryta至少增加1 g/dL的血红蛋白、
热门推荐: 罕见病 , 孤儿药 , 小分子镰刀细胞疾病10月国内药企有8种药获得FDA批准上市,有3种孤儿药获得FDA批准,有34种人用药品在欧盟HMA获批上市。
热门推荐: 奥利司他 , 复星医药 , 孤儿药2019年7月25日,国家药监局批准了田边三菱制药的依达拉奉(Edaravone)100ml:30mg注射液。2019年4月12日,田边三菱制药以进口5.1类提交依达拉奉氯化钠注射液上市申请获得CDE承办受理,6月21日以“罕见病用药”为由拟纳入优先审评。
热门推荐: 罕见病 , 孤儿药 , 渐冻人2019年8月27日,通过外媒资讯获悉,美国生物制药公司Chrysalis BioTherapeutics(Chrysalis)宣布,其先导化合物TP508获FDA和欧洲药品管理局(EMA)孤儿药资格认定,用于治疗急性辐射综合症(ARS)。
热门推荐: 孤儿药 , 多肽类药物 , 急性辐射综合症罕见病用药研发近年来成为最活跃、发展最快的领域之一,在全球研发管线中的占比超过三成。罕见病用药研发的持续投入,推动了后期临床试验快速增长。近日,知名的塔夫茨大学药品研发研究中心(The Tufts Center for the Study of Drug Development,CSDD)从clinicaltrials.gov网站采集了4562个受FDA监管的临床试验数据。
热门推荐: 罕见病 , 孤儿药 , 全球研发管线罕见病用药研发近年来成为最活跃、发展最快的领域之一,在全球研发管线中的占比超过三成。罕见病用药研发的持续投入,推动了后期临床试验快速增长。
热门推荐: 罕见病 , 孤儿药 , 获批"Zolgensma"作为一款基因疗法,其定价为212.5万美元/次,堪称天价。这引发了人们对新型罕见病药物选择的思考。
热门推荐: 罕见病 , 生物药 , 孤儿药 , 小分子药物在报生产的药品中,本周内主要有15受理号药品(除去上周同样有更新的药品,详情可查看上期【药咖君】)办理状态更新,其中诺华的盐酸芬戈莫德胶囊、葛兰素史克注射用贝利尤单抗、UCBPharmaSA的培塞利珠单抗注射液、金耀药业的塞来昔布胶囊值得关注。
热门推荐: FDA , 孤儿药 , 培塞利珠单抗Alexion Pharmaceuticals日前宣布,欧盟委员会已批准Ultomiris?(ravulizumab)用于治疗阵发性睡眠性血红蛋白尿的成年患者, 这是第一种也是唯一一种每八周给药一次的长效C5补体抑制剂。
热门推荐: 孤儿药 , ULTOMIRIS , 长效C5补体抑制剂依生生物制药有限公司今天宣布,该公司近日收到中国国家药品监督管理局核准签发的免疫抗癌药物“依维卡TM”(YS-ON-001)的《临床试验通知书》,同意开展治疗晚期肝癌、晚期肺癌、晚期乳腺癌和晚期黑色素瘤的临床试验。
热门推荐: 孤儿药 , 依生生物 , 依维卡全球领先的医药市场研究机构EvaluatePharma近日发布报告《World Preview 2019, Outlook to 2024》指出:2024年全球处方药销售预计将达到1.18万亿美元。在预测期内(2019-2024),该市场预计将以6.9%的复合年增长率(CAGR)快速增长,明显高于2010-2018年期间的2.3%。
热门推荐: 默沙东 , 孤儿药 , K药2019年5月,欧美批准新药中孤儿药占据半壁江山,取代抗肿瘤药物成为新的研发热点。国内的注册审评格局趋势良好,相比进口器械,占明显优势。
热门推荐: 医疗器械 , FDA , 孤儿药孤儿药(Ophan Drug)是指用于预防、治疗、诊断罕见病的药品,而罕见病是一类发病率极低的疾病的总称,又称“孤儿病”。
热门推荐: 罕见病 , 孤儿药 , Evaluate Pharma很多发达国家对药品知识产权保护有详细的规定和制度,并通过自由贸易协定将药品知识产权国内法进行域外输出,这也是当前药品知识产权国际制度的发展方向。
热门推荐: 新药研发 , FDA , 孤儿药美国当地时间4月24日,位于宾夕法尼亚州匹兹堡的生物制药公司Knopp Biosciences宣布旗下口服候选药物dexpramipexole获得FDA孤儿药指定,用于治疗高嗜酸性粒细胞增多综合征(HES)。该病是一种治疗方案有限的罕见病。
热门推荐: FDA , 孤儿药 , Knopp Biosciences美国食品和药物管理局(FDA)已授予磷酸肌醇-3-激酶δ(PI3Kδ)抑制剂umbralisib(TGR-1202)孤儿药资格,用于治疗所有3种边缘区淋巴瘤(MZL)患者
热门推荐: FDA , 孤儿药 , 边缘区淋巴瘤(MZL)近日,协和药业国内首家提交了依利格鲁司他(Eliglustat)胶囊仿制的上市申请,目前这款孤儿药的原研药物尚未在国内上市,协和药业有望拿下依利格鲁司他(Eliglustat)胶囊的首仿。
热门推荐: 孤儿药 , 首仿 , 依利格鲁司他罕见病虽小,却是一门大生意。《我不是药神》药物原型格列卫,最初就是以“孤儿药”获批,最后成为年销售峰值逼近50亿美元的超级“重磅炸 弹”。在世界罕见病日(2月28日)即将到来之际,中美两国政府针对“罕见病”药物提出不同举措。
热门推荐: FDA , 罕见病 , 孤儿药获悉,近日,由两家生物制药公司 Mundipharma EDO和Imbrium Therapeutics合作开发的新型孤儿药依托泊苷Toniribate获得了美国食品和药品管理局(FDA)的孤儿药认定,以治疗复发性、难治性胆道癌。
热门推荐: 孤儿药 , 依托泊苷 , 胆道癌Amplyx制药2月11日宣布,美国FDA罕见病药物开发办公室已授予该公司的主要候选药物APX001孤儿药指定,用于治疗隐球菌病(cryptococcosis)。
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