2月18日,CDE将 曙方(上海)医药科技有限公司的Vamorolone口服混悬液拟纳入优先审评品种,用于治疗四岁及以上杜氏肌营养不良患者。
热门推荐: 罕见病 , 杜氏肌营养不良 , Vamorolone杜氏肌营养不良(DMD),又称假肥大型进行性肌营养不良,是临床上常见的进行性肌营养不良症。
热门推荐: 杜氏肌营养不良 , DMD , Elevidys8月9日,CDE官网显示,泰格医药维托拉生注射液的上市申请拟纳入优先审评,拟定适应症为:肌营养蛋白的基因缺失经验明可通过53号外显子跳跃治疗的杜氏肌营养不良。
热门推荐: 泰格医药 , 杜氏肌营养不良 , 维托拉生注射液日前,GSK发布了第一季度财报,财报显示,GSK的第一季度销售额约为103亿美元(74亿英镑),以固定汇率计算,比去年第一季度下降了15%,低于分析师预测的78.8亿英镑。
热门推荐: gsk , Immunocore , 杜氏肌营养不良4月12日,FibroGen, Inc.(珐博进)宣布FDA已授予其结缔组织生长因子(CTGF)抗体药物pamrevlumab治疗杜氏肌营养不良(DMD)的快速通道资格。
热门推荐: 杜氏肌营养不良 , Pamrevlumab , 珐博进杜氏肌营养不良,是一种X染色体罕见病,以神经肌肉退行性病变为特征,并最终会因心肺功能衰竭而死亡。由于其罕见病的特征,全球该领域孤儿药的开发相对不多。
热门推荐: 杜氏肌营养不良 , golodirsen , viltolarsen日前,Vertex Pharmaceuticals宣布将增强其基因编辑能力,以开发针对杜氏肌营养不良(DMD)与1型肌强直性营养不良(DM1)的新型疗法。
热门推荐: 基因疗法 , 杜氏肌营养不良 , Vertex治疗杜氏肌营养不良的新药DS-5141是由日本药企第一三共开发,下属的孤儿药治疗研究所(ODTI)来执行。
热门推荐: 罕见病 , 杜氏肌营养不良 , ODTI最近发表于《Science Advances》上的一篇文章向我们展示了从患者体内提取的细胞,经过基因编辑修复60%受损的突变,之后,通过对这些编辑过的细胞工程化所得到的心脏组织,在培养皿中可以像在体内一样正常的跳动。
热门推荐: 基因突变 , 基因编辑 , 杜氏肌营养不良如果2017年是基因治疗开花结果的元年,2018年可能是大数据服务罕见病的里程碑。新年的钟声刚刚敲响,一个巨无霸的组合就悄然诞生。这个组合包括了一个患者组织,七家顶级医药和生物公司以及两所大学。
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