2023年7月4日,渤健公司宣布,《Muscle & Nerve》期刊近日发表了NURTURE研究数据。新的研究数据表明,脊髓性肌萎缩症患儿在症状前开始使用诺西那生钠注射液进行治疗,在5年后能够保持并达成新的运动里程碑。
热门推荐: 脊髓性肌萎缩症 , 诺西那生 , 渤健生物北海康成制药有限公司宣布已从马萨诸塞州立大学Chan医学院获得开发、生产和商业化治疗脊髓性肌萎缩症(SMA)的新型第二代基因疗法的全球独家授权。
热门推荐: 基因疗法 , 脊髓性肌萎缩症 , 北海康成在诺华针对脊髓性肌萎缩症(SMA)的研发过程中,除了Zolgensma还有Branapam(LMI070)。Branaplam是一种小分子RNA剪接调节剂,最初旨在增强SMN2基因的剪接以治疗脊髓性肌萎缩症。
热门推荐: 脊髓性肌萎缩症 , 亨廷顿病 , branaplam12月3日,2021版医保目录正式公布,随后一段医保谈判的视频登上热搜榜,并且火爆朋友圈。这段视频里,医保专家和企业代表进行了一个半小时过程的谈判,最终治疗脊髓性肌萎缩症(SMA)的诺西那生钠注射液谈判成功,得以顺利进入新版医保目录。
热门推荐: 医保目录 , 脊髓性肌萎缩症 , 诺西那生钠注射液日前,英国NICE已发布指南草案,推荐罗氏risdiplam(Evrysdi)做为管理访问协议(MAA)的一部分,用于治疗罕见的遗传性疾病脊髓性肌萎缩症(SMA)。
热门推荐: NICE , 脊髓性肌萎缩症 , risdiplam原来小草从来不孤单,风把它吹向朋友怀抱,从春到夏,从秋到冬,不曾被命运击倒。你可曾聆听心跳,属于你生命的讯号,它总是和时间赛跑,每一个朝朝暮暮,你看阴霾正在被赶跑,阳光穿透云层来照耀,无数人勇敢微笑,坚信明天会更好。
热门推荐: 罕见病 , 脊髓性肌萎缩症 , SMA比无药可医更为绝望的,大概是有药用不起...治疗费用抵得上一套房,天价孤儿药屡屡上热搜背后,折射出的不仅仅是罕见病用药“难”的困境。
热门推荐: 脊髓性肌萎缩症 , 渤健 , 诺西那生钠注射液6月17日,国家药监局发布公告,通过优先审评审批程序批准罗氏制药公司申报的1类创新药利司扑兰口服溶液用散上市,该品种为儿童罕见病治疗药品,适应症为2月龄及以上患者的脊髓性肌萎缩症(SMA)。
热门推荐: 罗氏 , 脊髓性肌萎缩症 , 利司扑兰口服溶液根据最新消息显示,诺华脊髓性肌萎缩症(SMA)基因疗法Zolgensma(onasemnogene abeparvovec)已获批纳入英国国家医疗服务体系(NHS)中。
热门推荐: 诺华 , 脊髓性肌萎缩症 , Zolgensma近日,RegenxBio对外宣布将以2亿美元的价格出售Zolgensma(治疗脊髓性肌萎缩症(Spinal Muscular Atrophy,SMA))的部分专利权给Healthcare Royalty(HCR)公司,该消息目前已经得到HCR管理层的确认。
热门推荐: 脊髓性肌萎缩症 , REGENXBIO , Zolgensma相信随着我国近年来药品审批速度的加快,以及对罕见病的重视,笔者预计risdiplam将有望被纳入优先审评程序,加速在国内获批上市。
热门推荐: 脊髓性肌萎缩症 , risdiplam , 诺西那生罗氏旗下基因泰克4月7日宣布,美国FDA延长了Risdiplam用于脊髓性肌萎缩症(SMA)的新药上市申请(NDA)批准日期,PDUFA日期推迟3个月至2020年8月24日。延期原因是基因泰克最近提交了Risdiplam的补充数据,其中包括与FDA密切合作的SUNFISH第2部分关键研究的数据。
热门推荐: FDA , 罗氏 , 脊髓性肌萎缩症2019年10月10日,全球首个SMA精准靶向治疗药物--诺西那生钠注射液在国内完成对首批脊髓性肌萎缩症 (Spinal Muscular Atrophy,以下简称SMA)患儿的鞘内注射,开启了SMA治疗的新里程。
热门推荐: 脊髓性肌萎缩症 , SMA , 诺西那生钠注射液2019年5月24日FDA批准Onasemnogene abeparvovec在美国上市,该药是一种基于腺相关病毒9型载体的基因疗法,用于治疗2岁以下患有运动神经元存活基因1等位突变导致的脊髓性肌萎缩症的儿童患者。商品名为Zolgensma®。
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热门推荐: 脊髓性肌萎缩症 , 百健 , SPINRAZA在蛋白当中,能成药的蛋白只占了不到15%。毫无疑问,通过靶向RNA成药如能成功,将给新药研发带来新的变革,代表了一片广阔的空间,也肩负着巨大的期望。
热门推荐: 脊髓性肌萎缩症 , 靶向RNA , Skyhawk Therapeutics相较于诺华脊髓性肌萎缩症(SMA)基因疗法zolgensma有望在今年推出,其可能高达五百万美元的价格引发了更大的行业关注。
热门推荐: 诺华 , 脊髓性肌萎缩症 , Zolgensma诺华旗下基因治疗公司AveXis公布了备受业界关注的基因疗法Zolgensma(onasemnogene abeparvovec-xioi,AVXS-101)治疗脊髓性肌萎缩症(SMA)多项临床研究的中期数据。
热门推荐: 诺华 , 基因疗法 , 脊髓性肌萎缩症渤健公司宣布诺西那生钠注射液(美国及欧盟注册商品名SPINRAZA®)正式在中国上市,诺西那生钠注射液是全球首个和目前唯一一个脊髓性肌萎缩症 (Spinal Muscular Atrophy, 以下简称SMA) 治疗药物。
热门推荐: 上市 , 脊髓性肌萎缩症 , 诺西那生钠注射液2月28日,渤健公司宣布诺西那生钠注射液(美国及欧盟注册商品名SPINRAZA)正式获得国家药品监督管理局批准,用于治疗5q脊髓性肌萎缩症 (Spinal Muscular Atrophy, 以下简称SMA)。
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