近日,国外生物制药网站BioPharma Dive发布了镰状细胞病(SCD)基因治疗的现状分析,包括该领域的最新进展。
热门推荐: CRISPR , 蓝鸟生物 , 镰状细胞病2020年06月11日,第25届EHA会议开幕,受新冠疫情影响,此届会议线上举行,会议上公布了多项淋巴瘤、骨髓增生异常综合征、镰状细胞等多种血液疾病研究进展。
热门推荐: 基因疗法 , 镰状细胞病 , 依库珠单抗 , EHA近日,临床与经济评论研究所(ICER)发布了一份评估镰状细胞病新治疗药物的相对临床有效性和治疗价值的证据报告,涉及产品包括Crizanlizumab(Adakveo®,诺华)、Voxelotor(Oxbryta™,Global Blood Therapeutics)和L-谷氨酰胺(Endari®,Emmaus Life Sciences)。
热门推荐: 镰状细胞病 , 单基因病 , 全身器官系统镰状细胞病(SCD)是一种遗传性红细胞紊乱疾病,由于红细胞内血红蛋白异常导致红细胞呈"C"或"镰刀"状而得名,临床表现为贫血、反复感染和周期性疼痛等。下面笔者将为大家详细介绍部分SCD在研药物。
热门推荐: 镰状细胞病 , 研究进展 , SCD近年来,随着科学技术发展,已有多家制药企业像诺华、辉瑞开始布局该领域,并且预计2020年初将会有两款新的治疗药物获批,然而谁会拔得头筹,这还需大家耐心等待,下面笔者将为大家详细讲述。
热门推荐: 镰状细胞病 , crizanlizumab , voxelotor , SCD上周末,辉瑞公布了实验性药物rivipansel关键III期临床研究RESET的顶线结果。该研究在6岁及以上镰状细胞病(SCD)患者中开展,这些患者因SCD相关血管阻塞性危象(VOC)住院且需要静脉注射阿 片类药物。
热门推荐: 辉瑞 , 镰状细胞病 , rivipanse诺华1月8日宣布,美国FDA已授予crizanlizumab(SEG101)突破疗法指定*,用于预防镰状细胞病(SCD)所有基因型患者的血管闭塞性危象(VOCs),也称为镰状细胞疼痛危象。VOCs不可预测且非常痛苦,可导致严重的急性和慢性并发症。
热门推荐: 诺华 , 镰状细胞病 , 预防药物 , 血管闭塞Vertex制药公司与合作伙伴CRISPR Therapeutics近日联合宣布,美国食品和药物管理局(FDA)已经解除了实验性基因编辑疗法CTX001的临床搁置,并已接受了该疗法用于治疗镰状细胞病的实验性新药申请(IND)。
热门推荐: 基因编辑 , Vertex制药 , 镰状细胞病 , β地中海贫血近日,美国药品研究与制造商协会(PhRMA)发布了2018年PhRMA成员企业年度调查报告和2018年生物制药研究行业概况的相关报告。调查结果之一是,2017年生物制药业的总体研发支出创历史新高,从2016年的655亿美元增至2017年的714亿美元,而2001年时仅为298亿美元。
热门推荐: 基因疗法 , PhRMA , 镰状细胞病近日,Emmaus Life Sciences宣布在《新英格兰医学杂志》上发表了其为期48周的Endari(L-谷氨酰胺口服粉剂)3期临床试验的结果,该结果支持美国FDA于2017年7月对该药物的批准,用于减少5岁及以上镰状细胞病成人和儿童患者的急性并发症。
热门推荐: 镰状细胞病 , 急性并发症 , Endari今日,诺和诺德(Novo Nordisk)与EpiDestiny签订了一项价值4亿美元的许可协议(PDF),诺和诺德将获得基因控制疗法EPI01的全球权利,该疗法近期刚刚完成对镰状细胞病的1期试验。
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