2022年8月17日,美国FDA宣布,批准bluebird bio公司开发的基因疗法Zynteglo(betibeglogene autotemcel,beti-cel)上市,用于治疗需要接受常规血红细胞输注的β地中海贫血患者。新闻稿指出,这是针对这一患者群体首 款获得FDA批准的基因疗法。
热门推荐: FDA , 基因疗法 , Bluebird本周一FDA授予了吉利德/Kite靶向BCMA的CAR-T疗法孤儿药资格认定。但与此同时myeloma 2018会议上安进也在会议上公布了其靶向BCMA的BiTE药物AMG-420的早期临床数据。受该数据影响,Bluebird Bio以及新基的股价本周一均出现下跌。
热门推荐: FDA , Bluebird , myeloma近日,知名生物技术公司bluebird bio公布了一项基因疗法的最新数据。在一项治疗严重镰状红细胞病的临床试验中,其在研基因疗法取得了积极的疗效。这也在行业里引起了广泛关注。
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