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  • 体内基因编辑疗法公布首批数据 2018.09.06

    今天美国生物技术公司Sangamo公布了其Hunter氏症（也称MPS II）体内基因编辑疗法SB-913的早期数据。两位低剂量患者没有什么应答，但两位中剂量患者使用SB-913 16周后糖胺聚糖（GAGs）水平有显著下降（尿GAG下降51%，硫酸皮肤素下降32%，硫酸类肝素下降61%）。

    热门推荐： 基因编辑 , 首批数据 , 体内
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