DMD(杜氏肌营养不良症)的发病机理是由于患者体内编码抗肌萎缩蛋白
热门推荐: DMD , Elevidys , Duvyzat近日,Sarepta Therapeutics宣布其与罗氏(Roche)联合开发的基因疗法Elevidys(delandistrogene moxeparvovec,SRP-9001)的生物制品许可申请(BLA)的疗效补充文件已获美国FDA接受并授予优先审评资格,PDUFA日期为2024年6月21日。
热门推荐: 基因疗法 , DMD , Elevidys2月18日,CDE将 曙方(上海)医药科技有限公司(以下简称“曙方医药”)的Vamorolone口服混悬液拟纳入优先审评品种,用于治疗四岁及以上杜氏肌营养不良(DMD)患者。
热门推荐: DMD , 曙方医药 , VamoroloneDMD即将进入了“根治”时代?
热门推荐: DMD , 外显子跳跃疗法 , 终止密码子通读疗法11月14日,国家药监局官网显示,曙方医药医药引进的Vamorolone口服混悬液拟被纳入突破性治疗,适应症为用于治疗2岁及以上患者的杜氏肌营养不良(DMD)。今年9月Vamorolone首次被CDE纳入突破性治疗,适应症为2岁的杜氏肌营养不良(DMD)患者,此次进一步将临床用药患者拓展至2岁以上。
热门推荐: 糖皮质激素 , DMD , Vamorolone杜氏肌营养不良(DMD),又称假肥大型进行性肌营养不良,是临床上常见的进行性肌营养不良症。
热门推荐: 杜氏肌营养不良 , DMD , Elevidys杜氏肌营养不良症,又称假肥大肌营养不良症,是一种由X隐形基因突变遗传病,由编码肌营养不良蛋白的基因发生改变或突变引起。肌营养不良蛋白是正常肌肉功能所必需的一种蛋白质。
热门推荐: 研究进展 , DMD , Pamrevlumab5月13日,FDA咨询委员会专家以8:6的投票结果,支持Sarepta Therapeutics和罗氏共同开发的基因疗法SRP-9001通过加速批准通道上市,治疗杜氏肌营养不良(DMD)患者。监管决定日期是2023年5月29日。
热门推荐: FDA , 基因疗法 , DMD近日,在审查了杜氏肌营养不良症(DMD)基因疗法的数据之后,安斯泰来决定放弃候选DMD基因疗法,这一决定造成了1.7亿美元的减值损失。
热门推荐: 基因治疗 , DMD , 安斯泰日前,Santhera Pharmaceuticals和 ReveraGen BioPharma宣布开始向FDA滚动递交Vamorolone用于治疗杜氏肌营养不良症(DMD)的新药申请(NDA)。
热门推荐: 治疗进展 , DMD , Vamorolone去年12月,辉瑞宣布,评估实验性基因疗法PF-06939926治疗杜氏肌营养不良症(DMD)Ib期临床试验的卧床队列发生了一例患者死亡。这一消息引发了行业关于基因疗法治疗DMD安全性的新担忧。
热门推荐: 辉瑞 , 基因疗法 , DMD12月25日晚,看到一则关于辉瑞被FDA暂停DMD基因治疗的消息。不过搜遍FDA官网,未能找到该消息确切来源,也可能是搜索方法不对。但却从其他渠道佐证了该信息的准确性。
热门推荐: 辉瑞 , 基因治疗 , DMD辉瑞暂停DMD基因治疗试验,调查死亡原因;礼来IL-13抑制剂lebrikizumab治疗特应性皮炎3期研究成功;武田抗肿瘤事业部负责人黄皓宇离职……
热门推荐: 辉瑞 , 桂林三金 , DMD在导致一名患者意外死亡后,辉瑞公司日前已宣布暂停一项针对实验性基因疗法PF-06939926治疗杜氏肌营养不良症(DMD)的Ib期试验筛选和给药。
热门推荐: 辉瑞 , 基因治疗 , DMD2月15日,FDA批准Sarepta Therapeutics公司研发的的Casimersen (商品名:Amondys 45),用于治疗基因突变外显子45跳跃型的杜氏进行性肌营养不良症(DMD)患者。这是首 个被批准用于此类基因突变DMD的药物。
热门推荐: FDA , DMD , casimersen11月20日,礼来和Precision BioSciences向外宣布了一项研究合作和独家许可协议,协议内容主要是礼来将利用Precision专有的ARCUS®基因组编辑平台,研究和开发潜在的遗传疾病体内疗法,关注的适应症是杜氏肌营养不良症(DMD)和其他两个未公开的基因靶标。
热门推荐: 礼来 , DMD , Precision BioSciencesDMD是由于在X染色体上编码抗肌萎缩蛋白的基因上出现突变而导致的罕见遗传病。抗肌萎缩蛋白的缺失或缺陷,导致肌肉在收缩过程中出现慢性损伤,炎症发作,影响肌肉的再生。最终,肌肉被瘢痕组织或者脂肪代替。
热门推荐: 新药 , 基因疗法 , DMD日前,最新发表的研究表明,Sarepta Therapeutics公司治疗杜兴氏肌营养不良症(DMD)的反义RNA药物Exondys 51 (eteplirsen),在验证性上市后研究的3项试验中,皆取得了延缓肺功能衰退的积极结果。
热门推荐: 肺功能 , DMD , 渐进性肌肉萎缩症辉瑞将继续从这一开放标签研究中收集数据,并且计划启动一项含安慰剂对照的随机全球性3期临床研究。这一3期研究预计在2020年上半年启动。
热门推荐: 辉瑞 , DMD , 人体试验早期数据Vertex宣布与CRISPR达成合作及收购Exonics,旨在将基因编辑技术应用到DMD的治疗。由此,Vertex正式加入DMD研发圈,与Sarepta、Pfizer和Solid同台竞争,除此次合作外,本文还简述了DMD及其研发管线,献给读者。
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