药明生物祝贺合作伙伴Amicus TherapeuticsPombiliti™(cipaglucosidase alfa)+ Opfolda™(miglustat)65 mg胶囊获得美国FDA批准上市。
热门推荐: 药明生物 , 庞贝病 , Pombiliti合同研究、开发和生产服务公司药明生物祝贺其合作伙伴Amicus Therapeutics的创新疗法Pombiliti™获得欧盟委员会批准上市用于治疗晚发型庞贝病成人患者。
热门推荐: 庞贝病 , Amicus Therapeutics , Pombiliti8月15日,CDE官网显示,赛诺菲「注射用艾夫糖苷酶α」的上市申请拟纳入优先审评,拟定适应症为庞贝病(酸性α葡萄糖苷酶[GAA]缺乏症)患者的长期酶替代治疗。
热门推荐: 赛诺菲 , 庞贝病 , 注射用艾夫糖苷酶α今年4月15日是第八届国际庞贝日,据世界卫生组织估计,当前世界上有6000-8000种罕见病,影响多达4亿患者的生活。目前,酶替代疗法是庞贝病唯一获批疗法,但仍有未满足的临床需求。
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