昨日,美国食品和药物监督管理局(FDA)批准首 款基于CRISPR技术的开创性基因编辑疗法Casgevy用于治疗第二种疾病——12岁及以上输血依赖性β-地中海贫血(TDT)。
热门推荐: 地中海贫血 , CRISPR基因编辑 , CASGEVY成人患者面临治疗手段局限、经济负担沉重等多重困局,专家呼吁构建全周期地贫防治体系、提高创新药物可及性。
热门推荐: 地中海贫血 , 经济负担 , 成人患者2022年1月26日,百时美施贵宝宣布,旗下红细胞成熟剂利布洛泽®(通用名“注射用罗特西普”)通过中国国家药品监督管理局优先审评审批程序,附条件批准上市,用于治疗需要定期输注红细胞且红细胞输注≤15单位/24周的β-地中海贫血(后称“β-地贫”)成人患者。
热门推荐: 红细胞 , 地中海贫血 , 布洛泽地中海贫血是全球分布最广、累及人群最多的一种单基因遗传病,危害严重。广大地中海贫血患者迫切渴望了解地贫患者护理知识以及地贫治疗最前沿技术。
热门推荐: 地中海贫血 , 邦耀生物 , 《中国地贫防治蓝皮书》中国北京和美国马萨诸塞州剑桥,2021年1月18日,博雅辑因宣布中国国家药品监督管理局药品审评中心已经批准其针对输血依赖型β地中海贫血的CRISPR/Cas9基因编辑疗法产品ET-01的临床试验申请。
热门推荐: 地中海贫血 , 博雅辑因 , ET-012020年3月17日,国际著名学术期刊《Nature Medicine》在线发表了邦耀生物科学家吴宇轩博士在基因治疗方向的题为“Therapeutic base editing of human hematopoietic stem cells”的研究成果。
热门推荐: 地中海贫血 , 单碱基编辑技术 , 镰刀状贫血CRISPR领域有3位耳熟能详的“开创者”:张锋、Jennifer Doudna和Emmanuelle Charpentier。作为其中较为“低调”的CRISPR“女神”,Emmanuelle Charpentier一直默默耕耘着,推进CRISPR技术的医学应用。8月31日,由她联合创办的CRISPR Therapeutics公司宣布,将启动首个基于CRISPR基因编辑技术治疗血液类疾病的临床试验。
热门推荐: 地中海贫血 , 基因编辑 , CRISPR“女神”自从人类开始基因组计划之后,科学家们一直希望有一天可以通过编辑修饰患者的致病基因从根本上治愈疾病。现在,一个国际临床研究小组取得了初步的成功,他们使用基因疗法治疗输血依赖型β-地中海贫血,1-2期临床试验取得100%疗效。
热门推荐: 地中海贫血 , 基因治疗 , NEJMINTERCEPT系统是Cerus公司开发的技术,能够高通量地处理全血或单采样本里的血小板和血浆,并有效地抑制样本中病原体的滋生。
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