日前,EvaluatePharma发布了对生物医药行业未来发展的预测报告,在报告中,该机构根据其专有算法,公布了最有价值的10大临床后期研发项目。
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热门推荐: 基因 , 遗传病 , 遗传 , 卵子去年8月的一天,美国特拉华州威尔明顿市内穆尔/阿尔法雷德爱杜邦儿童医院医学遗传学家Karen Gripp接待了一位年仅4岁的患者。这个小女孩虽比同龄孩子稍矮,且已经失去了大部分乳牙和几颗已经长出来的成年牙齿,但并没有其他明显的罕见病指征。
热门推荐: 遗传病 , 人工智能 , 诊断辅助手段使用手机上的应用程序诊断罕见且难以治疗的遗传病症听起来像纯粹的科幻小说。但是美国FNDA公司的首席科学家Gurovich及其同事,已经将这个概念变为现实。
热门推荐: 遗传病 , 脸部拍照 , FNDA公司血友病是一种X连锁的单基因隐性遗传病。它的特征是血液凝结级联反应受到破坏。在A型血友病中,凝血因子VIII(FVIII)缺失,而B型血友病中因子IX(FIX)缺失,导致失控的出血事件。关节内和肌肉内出血是最常见的临床症状。重复关节出血会导致永久性关节损伤,关节疼痛和活动幅度受限,严重影响患者生活质量。
热门推荐: 遗传病 , 血友病 , 潜在创新疗法这两项研究,为使用基于CRISPR的碱基编辑器治疗单基因遗传病提供了重要的概念验证。下一步,宾夕法尼亚大学的研究团队将试图使用纳米颗粒运送碱基编辑系统,以防止可能出现的人体免疫反应。
热门推荐: 遗传病 , 基因编辑 , CRISPR-Cas9近日,知名生物技术公司bluebird bio公布了一项基因疗法的最新数据。在一项治疗严重镰状红细胞病的临床试验中,其在研基因疗法取得了积极的疗效。这也在行业里引起了广泛关注。
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