FDA

2023年，百济神州的泽布替尼销售额突破10亿美元，这是创新药行业历史上的一个里程碑事件。

2024年第一季度已经结束，FDA交出了怎样的成绩单？据统计，FDA的CDER在第一季度一共批准了10款新分子实体（NME）和新生物实体（NBE），同比落后于2023年Q1的13个。

2024年第一季度已经结束，FDA交出了怎样的成绩单？据统计，FDA的CDER在第一季度一共批准了10款新分子实体（NME）和新生物实体（NBE），同比落后于2023年Q1的13个。

加速批准可能是FDA最饱受争议的监管活动之一，从Aduhelm到Elevidys，反对的声音从未中断。

FDA 在2023年批准了55种新药和34种细胞和基因疗法。2024年至今FDA批准和拒批了多款药物，下文一一揭晓。

3月28日，恒瑞医药宣布，收到美国食品药品监督管理局（FDA）的认证函，公司项目注射用SHR-A1921获得美国FDA授予快速通道资格。

这个3月，医药行业共同见证了FDA多起重要且“昂贵”的监管批准。

3月27日，艾伯维宣布其在22日获得美国食品药品监督管理局（FDA）已完全批准ELAHERE?（mirvetuximab soravtansine-gynx）用于治疗叶酸受体α（FRα）阳性、铂耐药的卵巢、输卵管或原发性腹膜上皮癌成人患者，这些患者既往最多接受过三种治疗方案。这些肿瘤患者通常表现为已处于疾病晚期，接受手术治疗后又接受铂类化疗。他们可能对该治疗产生耐药性，需要如ELAHERE的其他治疗方法。

3月26日，安斯泰来宣布其Claudin18.2抗体Zolbetuximab（Vyloy）在日本获批上市，获批适应症为晚期胃癌。此次获批，标志着Zolbetuximab成为全球首 个也是唯一一个获得监管机构批准的CLDN18.2靶向治疗药物。

Breakthrough Therapy Designation（突破性疗法认定，BTD）是FDA（美国食品药品监督管理局）的一种特殊认定，针对的是那些有望显著改善严重疾病治疗的药物或疗法。BTD认定的目的是加速这些潜在疗法的开发和审批过程，以更快地使其可用于患者。

近日Orchard Therapeutics宣布，美国食品和药物 管理局（FDA）已批准LenmeldyTM（又名OTL-200)，用于治疗异染性脑白质营养不良（metachromatic leukodystrophy,MLD)，包括负责编码芳基硫酸酯酶A(ARSA）的基因突变导致的芳基硫酸酯酶A(ARSA酶）活性降低的（a)晚发婴儿型，没有疾病的临床表现；(b）早发青少年型，临床表现出早期的疾病特征，还能够独立行走但已经出现发病前的认知衰退。

虽然CAR-T疗法开发方兴未艾，但涉及该疗法的安全性讨论却一直都是行业焦点。美国最大的癌症治疗和研究组织之一的 City of Hope 日前进行了一项开创性1期研究，针对CAR-T 细胞对胶质母细胞瘤的治疗。这项试验显示出了CAR-T针对无法治愈的脑肿瘤的巨大应用潜力。

百奥泰生物制药股份有限公司（以下简称“百奥泰”或“公司”）向美国食品药品监督管理局（Food and Drug Administration，以下简称“美国 FDA”）递交了公司在研药品注射用 BAT8006 的 II 期临床试验申请（IND），适应症为铂耐药上皮性卵巢癌、输卵管癌或原发性腹膜癌。公司于近日收到美国 FDA 药品临床试验许可函，并将于近期开展相关临床试验。

北京时间3月15日凌晨，Madrigal Pharmaceuticals官网发布消息称，FDA 加速批准 Rezdiffra（resmetirom）联合饮食和运动治疗成人非肝硬化非酒精性脂肪性肝炎患有中度至晚期肝纤维化（与 F2 至 F3 纤维化阶段一致）。填补了代谢功能障碍相关脂肪性肝炎（MASH，曾称为NASH）治疗领域的用药空白，Rezdiffra 成为第一个也是唯一一个获得 FDA 批准用于治疗非酒精性脂肪性肝炎的药物。

由官方数据可见，近几年中美两国的仿制药从审评审批角度均保持稳定且良好增长的趋势，这与目前全球医药行业仿制药的地位以及发展也保持着相同趋势。众所周知，仿制药的存在具有重大意义，即从很大程度上解决全球患者用药的可及性，和前赴后继的创新药投入者相比，目前全球范围内仍旧有一大批仿制药玩家在这一领域深耕，头部效应也愈发明显。

3月12日，美国FDA公布了一则召回信息。一款曲前列尼尔注射液因为含有有机硅颗粒而召回，颗粒可能引发局部肿胀刺激，如果到达血管，则可能进入各器官，阻塞心脏、肺、大脑血管等，引发中风或死亡。

云顶新耀（HKEX 1952.HK）的授权合作伙伴Calliditas Therapeutics AB宣布，基于耐赋康®获得了新适应症的完全批准，美国食品药品监督管理局（FDA）已授予其为期七年的额外孤儿药独占期至2030年12月。

3月15日凌晨，Madrigal Pharmaceuticals官网发布消息称，FDA 加速批准 Rezdiffra（resmetirom）联合饮食和运动治疗成人非肝硬化非酒精性脂肪性肝炎患有中度至晚期肝纤维化（与 F2 至 F3 纤维化阶段一致）。填补了代谢功能障碍相关脂肪性肝炎（MASH，曾称为NASH）治疗领域的用药空白，Rezdiffra 成为第一个也是唯一一个获得 FDA 批准用于治疗非酒精性脂肪性肝炎的药物。

基于3期研究CARTITUDE-4的结果，美国食品药品监督管理局（FDA）肿瘤药物咨询委员会（ODAC）以11票对0票支持有利的CARVYKTI®风险-获益评估

近年来，虽然部分创新药未能取得临床试验的成功，又或者仅有少量的数据支撑，但还是得到了FDA的批准。例如针对ALS等罕见或完全致死性疾病发布的指南，以及Aduhelm（治疗AD）和Qalsody（治疗ALS）的批准，这些案例都表明了FDA监管的灵活性有提高的趋势。