中枢神经系统疾病对监管机构加速批准的挑战是一个复杂而多方面的问题。
热门推荐: ALS , 渐冻症 , 中枢神经系统疾病2024年3月8日,Amylyx报告肌萎缩侧索硬化症(ALS)药物Relyvrio在其III期研究PHOENIX中,主要终点和次要终点均未达到。
热门推荐: ALS , Amylyx , PHOENIX渤健与lonis联合开发的反义寡核苷酸(ASO)疗法Qalsody(tofersen)获FDA加速批准上市,用于治疗具有超氧化物歧化酶1突变的肌萎缩侧索硬化(SOD1-ALS)。
热门推荐: ALS , tofersen , 反义寡核苷酸药物肌萎缩侧索硬化症(ALS)作为一种罕见病,今年迎来了里程碑式进展。AMX0035作为FDA批准的第三种ALS新药,有望为ALS患者带来新选择。而且,渤健的Tofersen 也已递交监管申请,多款不同作用机制的ALS新药进入临床后期,预计不远的将来ALS患者将迎来更多新选择。
热门推荐: ALS , 利鲁唑 , tofersen日前,加拿大卫生部宣布有条件地批准了Amylyx Pharmaceuticals旗下肌萎缩侧索硬化(ALS)药物Albrioza(AMX0035),这也是该公司在全世界首次获得批准,Albrioza也成为了加拿大第一个获批的ALS药物。
热门推荐: FDA , ALS , Amylyx周三,美国FDA专家组最终以6票反对、4票赞成的投票结果,认定Amylyx未能在II期研究中明确表明AMX0035在治疗神经退行性疾病ALS(肌萎缩侧索硬化症)的有效性,直接导致这款药物未来获批上市的希望变得更加渺茫。
热门推荐: FDA , ALS , Amylyx11月2日,Amylyx Pharmaceuticals宣布已向FDA 递交 AMX0035用于治疗肌萎缩侧索硬化症(ALS)的新药申请。据不完全统计,目前FDA已经批准款了4治疗ALS的药物,但这些药物仅能延缓ALS病情进展,无法彻底治愈ALS。
热门推荐: FDA , ALS , AMX0035日前,美国食品药品监督管理局(FDA)已接受Amylyx肌萎缩侧索硬化症(ALS,渐冻症)AMX0035提交新药申请(NDA)。
热门推荐: ALS , 渐冻症 , AMX0035近7万人在网上签署了一份请愿书,要求Biogen(渤健)向一名患者提供实验性肌萎缩侧索硬化症(ALS)药物,但这家制药公司决定坚持不提供治疗。
热门推荐: ALS , 渤健 , tofersen近日,国家药品监督管理局(NMPA)日前批准了南京先声东元制药有限公司必存®(依达拉奉注射液,含5ml:10mg、20ml:30mg两种规格)新的适应症用于渐冻人症治疗。
热门推荐: ALS , 渐冻人 , 依达拉奉注射液今日,麻省总医院和哈佛大学科学家在《Cell Reports》发表一项工作,评价老药色甘酸钠在SOD1变异(G93A)驱动小鼠ALS模型的疗效。作者发现腹腔注射色甘酸钠可以显著推迟ALS症状出现(20小鼠天,相当于人的10年)、增加小鼠肌肉功能(根据一个叫做PaGE 的指标)、并延长雌性小鼠寿命(但对雄性无影响)。
热门推荐: ALS , 色甘酸钠 , 肌肉萎缩性侧索硬化病Aquestive Therapeutics公司的药物Exservan有望在11月30日收到FDA对于其用于肌萎缩侧索硬化症(ALS)的辅助治疗的最终审查决定。Exservan一旦获得FDA批准,有望凭借其剂型的特殊性,为针对传统药物存在吞咽或给药困难的患者带来新选择。
热门推荐: ALS , 渐冻症 , 利鲁唑 , Exservan2019年07月31日,Mitsubishi Tanabe依达拉奉 (商品名Radicut)国内获批上市,受理号JXHS1900047,适应症为ALS (肌萎缩侧索硬化症),该药物纳入国内第2批临床急需境外新药清单。
热门推荐: ALS , 依达拉奉 , 田边三菱初创公司QurAlis近日宣布,完成550万美元的种子轮融资。QurAlis打算利用这笔资金推进肌萎缩侧索硬化症(ALS)和额颞叶痴呆(FTD)的临床前期研究。
热门推荐: ALS , 渐冻人 , FTD昨天,著名的物理学家史蒂芬·霍金在家中辞世,享年76岁。这位著名的科学家在21岁时就被诊断患有肌肉萎缩性侧索硬化症(Amytrophic Lateral Sclerosis,ALS),并与轮椅伴随一生。
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