NDA

一年光阴转瞬即逝，2023年是改良型新药收获颇丰的一年。据数据统计，2类改良型品种在2023年总体实现34%的增长，终于“发威”。

2023年12月全球新药批准共计26个，其中中国新药批准共计7个。

作为全球药品审评监管程序最为完善以及最为备受瞩目的监管机构，在过去的几年里，尤其是在疫情期间，FDA也正在遭受着前所未有的关注度以及巨大争议，近几年来，FDA有过紧急批准新冠疫苗以及新冠药物，对全球抗疫起到重要的高光时刻，也有过不顾业界质疑仍然宣布批准Biogen的阿尔兹海默病（AD）药物Aduhelm，让FDA公信 力瞬间降到冰点的疑惑操作。

Invivoscribe欣然宣布，公司已向美国食品药品监督管理局（FDA）医疗器械和辐射健康中心（CDRH）提交了一份上市前审批补充文件（sPMA），用于将LeukoStrat® CDx FLT3突变分析作为Daiichi Sankyo试验性药物奎扎替尼（Quizartinib）的伴随式诊断。

药物研发，尤其是新药研发，在项目调研之初，即要锁定研究对象为小分子化药，还是大分子生物药，从而配备差异化极大的研发队伍。而在二者之间，实际上还有一个大方向的品种，即多肽药物，近年来发展极快，是新药研发企业不可轻易放弃的一个领域。

北海康成制药有限公司（以下简称“北海康成”, 股票代码“1228.HK”），是一家立足于中国的生物制药公司，作为全球罕见疾病领域的公司，北海康成致力于创新疗法的研究、开发和商业化。

1月17日获悉，国内唯一获批进入临床试验的新冠治疗小分子药物VV116，年内通过临床试验后，将第一时间启动上市（NDA）申请。临床前药效学研究显示，VV116在体外对新冠病毒原始病毒株和变异株，例如德尔塔病毒等都有显著的抑制活性作用。

近年来，在国家大力推进大众创业万众创新的政策下，国内新药研发迎来了空前的发展。创新大环境下，国内新药IND申请的关注度已大不如前，随之，NDA申请越来越受到各方的青睐。

12月8日， Reata Pharmaceuticals宣布FDA心血管和肾 脏药物咨询委员以13：0的投票结果反对批准其bardoxolone用于治疗Alport综合症相关慢性肾 脏疾病（CKD），这是因为委员会对公司提供的证明bardoxolone能有效减缓 Alport 综合征所致CKD 进展，且益处大于风险的证据表示怀疑。

前不久，江苏恒瑞开发的CDK4/6抑制剂SHR6390，已提交国内针对乳腺癌的NDA；且在此1个月前，该品种还纳入了CDE的突破性治疗药物程序，适应症为联合氟维司群用于经内分泌治疗后进展的HR阳性/HER2阴性的复发或转移性乳腺癌的治疗。

肌萎缩性脊髓侧索硬化症、阿尔茨海默、胰 腺癌……这些重疾都是当前极度未满足的临床所需！而AB SCIENCE公司开发的马赛替尼，已挺近上述各个领域III期临床，且最高阶段已进入到NDA，非常值得关注。

政策红利落地，国产创新药进入加速模式。业内人士表示，为鼓励创新，国家药监局采取了一系列举措，包括改革临床试验的管理，科学接受境外临床试验数据，鼓励境内外新药同步上市，在标准不降低的前提下，大大缩短了临床急需境外新药在我国的上市时间。

今日，FDA发布了一篇关于儿童肿瘤药物研究的指导草案，目的是向企业研究机构等提供关于提交初步儿童肿瘤药物研究计划（IPSP）的信息，这份草案以问答形式提供指导，解决最常见的问题。FDA表示这份没有规定法律上可执行的责任，只是描述了FDA目前对儿童肿瘤药物研究的想法。

根据2018年11月1日CDE发布的第一批临床急需境外新药名单，其中包含了氘代丁苯那嗪与丁苯那嗪，氘代丁苯那嗪适应症为迟发性运动障碍、亨廷顿氏舞蹈症，丁苯那嗪适应症仅为亨廷顿氏舞蹈症。而目前丁苯那嗪尚未在中国申请上市，根据国家对罕见病的重视，以现行罕见病药物审评的速度，氘代丁苯那嗪应将很快登陆中国市场。

近年来，随着制药行业全球化竞争的加剧以及仿制药市场的蓬勃发展，我国的制剂企业在国际市场上努力开拓和耕耘，涌现出一批优秀的制剂企业，在制剂出口及国际化道路上做出了卓越的贡献，但是我们必须清醒的认识到我国药物研发创新水平与医药强国之间仍存在着差距，我们虽然拿下了不少的ANDA文号，但是FDA的NDA批文长期以来一直是空白。

创新药物的研发是推动医药产业发展的动力，也是我国从医药大国走向医药强国的必由之路。国家“863计划”“973计划”“国家科技重大专项”等政策都对新药研发给予了的鼓励和支持。

截至2019 年 3月FDA共批准94个药品上市，其中NDA药品为10个，BLA药品为1个，ANDA药品为83个。NDA和BLA药品在FDA获批情况见表1。

日前，石药集团发布2018年年报，公司实现营业收入210.29亿港元，同比去年增长36%。恩必普、欧来宁、玄宁三大创新药持续发力，公司创新药业务增长强劲，收入首次突破百亿港元，同比去年增长57.2%，占总营业收入比重近50%。

近日，宜昌人福在研品种“苯磺酸瑞马唑仑”及其注射剂，正式向国家递交NDA申请。该品种为1类新药，镇静类药物，完全顺应宜昌人福产品布局。

近年来，随着药审改革的不断深入，国内新药获批速度得到了大幅度提升，具有明显临床优势、价格优势的国内1类新药，迎来了期盼已久的发展大环境。正大天晴的安罗替尼、江苏恒瑞的吡咯替尼，其上市引起了国内医药行业的强烈反响，安罗替尼更是在上市后一个月便斩获了销售额超过1亿的优异成绩。