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能防癌又防自闭:神药二甲双胍新功能开发就是那么火!

http://www.cphi.cn   2017-05-19 09:58 来源:CPhI制药在线 作者:陈斌

美国麦吉尔大学的研究人员跟踪发现,二甲双胍又有新的用途:治疗脆弱X综合征(智力低下)表现出的自闭症行为。可喜的是二甲双胍已经不是第一次在药物研究上让研究人员"跑歪"了。

       众所周知盐酸二甲双胍一直在帮助2型糖尿病患者控制血糖将近二十年了,如今大多二三甲医院的相关处方中都会使用盐酸二甲双胍作为二联或三联用药,其使用频率与服用量不下于胰岛素。

二甲双胍

       但由于美国麦吉尔大学的研究人员跟踪发现,二甲双胍又有新的用途:治疗脆弱X综合征(智力低下)表现出的自闭症行为。

自闭

       笔者注: 1943年Martin和Bell在一个家系两代人中发现11名男性患者和两名轻度智力低下的女性,认为该家系智力低下是与X连锁的,因此X智力低下又称为Martin-Bell综合征。

       本病在男性中的发病率仅次于先天愚智。主要表现为中度到重度的智力低下,一些患者还有多动症,攻击性行为或孤癖症,中、重度智力低下,语言行为障碍。

       在实验室内研究人员筛选出一批失去鼠类社会活动机能(与同类在行为上游沟通障碍)的小鼠,其表现出典型的脆弱X综合征(智力低下)。在注射了二甲双胍的10天里,小鼠的大脑和行为联系表现出了正常状态,于是研究人员欣喜的将发现发表在《Nature Communications》期刊上。

       文章中描述:脆弱X综合征是遗传性疾病,其导致大脑中多余蛋白质产生和神经元的不正确连接,这种错误的连接方式会损坏语言行为,肢体行为导致社会互动障碍,有时甚至会与焦虑和癫痫症一起发作。

       但研究人员观察到,二甲双胍可以恢复被缺陷基因(智力迟钝基因FMR1)破坏的分子途径。尽管他们还在试图弄清楚药物为何对这些错误的连接途径起效,但是动物实验数据表明,二甲双胍确实在自闭症中起了改善作用。

       这一结果使得纽约的艾伯特爱因斯塔医院(美国糖尿病癌症顶尖医院之一)坚定使用二甲双胍来研究治疗多种疾病的患者,包括认知障碍和心脏病,观察药物是否可以预防此类疾病的并发症。

       尽管麦吉尔大学的研究人员观察到脆弱X综合征的小鼠行为变化并不能完全保证二甲双胍确实是他们想要的"奇迹之药"。但这药的安全性已经没有任何问题,他们需要做更多的工作就是建立一套可以快速追踪到弱智型自闭症的临床试验体系,以便了解药物在大脑中的运作情况。

       笔者注:可喜的是二甲双胍已经不是第一次在药物研究上让研究人员"跑歪"了。之前的观察性研究结果显示,服用这种药物的糖尿病患者的癌症风险降低,这一现象就使得当年的几个科学团队脱离了原有研究糖尿病治疗的使命,转而去了解二甲双胍是否真的具有抗肿瘤作用。

       直至2016年这些科学家中加利福尼大学圣地亚哥分校的科学家发表研究证实了二甲双胍确实强化了上皮细胞,为致癌的物质侵入细胞制造了一个屏障,它收紧了细胞之间的连接处空间,有助于阻止炎症,毒素和其他致癌物质的破坏。而他们也如愿在市场上募集到了1500万美元的投资用以开发二甲双胍类似的化合物以便夺取癌细胞增长的诱因。

       

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