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一半是海水一半是火焰 “基因魔剪”的两重天

http://www.cphi.cn   2017-08-07 09:44 来源:CPhI制药在线 作者:小药丸

如今,CRISPR/Cas9基因编辑技术已经风靡全球,被冠以"基因魔剪"的称号。8月3日,来自中美韩三国的科学家首次成功利用CRISPR/Cas9基因编辑技术在人类早期胚胎中对导致肥厚型心肌病的基因突变进行了安全修复。

       8月3日,来自中美韩三国的科学家首次成功利用CRISPR/Cas9基因编辑技术在人类早期胚胎中对导致肥厚型心肌病的基因突变进行了安全修复。如今,CRISPR/Cas9基因编辑技术已经风靡全球,被冠以"基因魔剪"的称号。2013年,《科学》杂志将这种技术列为年度十大科技进展之一;2015年,《科学》杂志重新将该技术评选为年度十大科技突破之首。与传统的基因编辑技术相比,CRISPR/Cas9技术将基因编辑的简便性与精确性相融合,高效率、低成本、操作简便等诸多优势奠定了CRISPR/Cas9在当前基因编辑领域的主导地位。

基因魔剪

       目前,这款现代医学领域中最具潜力和革命性的发明已经在全世界范围内的生物医学研究领域以及基因治疗领域大显身手,该技术被广泛用于实现细胞、组织或个体内DNA的敲除、激活、修饰、突变等基因编辑操作。

       "基因魔剪"技术在基因治疗领域的自由畅想与尝试

       基因治疗领域是基因编辑技术的重要应用领域之一。据统计,目前由基因突变引起的疾病大约有6000多种,这其中只有不到5%的疾病有相应的治疗方案。研究发现,大多数的基因发生突变之后,相应的基因功能出现了缺失。然而,无论是从理论上还是实际上考量,传统药物在解决基因突变引发的功能缺失这一问题时是相当困难的。幸运的是,包括基因编辑在内的新技术的出现为这类疾病的治疗提供了全新的解决方案。理论上,利用基因编辑技术在DNA分子水平上实现对突变基因的修复,从而恢复机体缺失的功能,这是一种可行性高、难度低的疾病治疗方案,尤其是"基因魔剪"技术拥有的种种优势为这种未满足医疗需求的解决提供了天然的便利。

       正是基于"基因魔剪"技术对于疾病治疗模式的颠覆性,这一技术备受产业界与资本的青睐。立足于新技术在基因治疗领域的应用,初创型的基因治疗公司代表着制药工业未来的高成长性预期市场领域。目前CRISPR/Cas9基因编辑技术领域里的三大主要玩家都已经完成IPO进入了资本市场,这三家初创型的基因治疗公司分别是Editas Medicine、Intellia Therapeutics以及CRISPR Therapeutics。Editas Medicine的战略重点在于那些遗传上研究比较透彻且目前没有已批准治疗方案的疾病,该公司已经投入十几个项目,屡次斩获全球首富宝座的比尔盖茨就是Editas Medicine的投资人之一;IntelliaTherapeutics主要致力于CRISPR/Cas9技术在治疗领域的发展,例如白血病、癌症等;CRISPR Therapeutics则关注于血友病、失明以及先天性心脏病等疾病领域突破性疗法的研究。

       除了资本的竞相追捧之外,包括诺华、拜耳、辉瑞等在内的制药产业巨头也纷纷通过多种方式加强了这一技术领域的研究与合作。

       一半是海水一半是火焰

       风光无限只是当前"基因魔剪"技术的一面,争议无限则是这项技术的另外一面。

       "基因魔剪"技术本身存在的一项主要问题是如何在非靶向区规避或者减少由该技术所带来的基因突变,这一问题备受争议。尤其在今年5月份,一篇发表于Nature Methods杂志上的名为《体内CRISPR-Cas9编辑后引发不可预测的基因变异》的论文着实给"基因魔剪"技术领域高涨的热情浇了不少冷水。尽管在7月5日,来自哈佛大学、麻省理工等全球顶尖机构的7名著名科学家联名发文驳斥上述论文存在着严重的误导性,姑且不论上述事件的是非曲直,但是"基因魔剪"技术的脱靶效应的确是该技术的最大隐患之一-- Cas9酶有时会在非靶向区域进行切割,导致严重的后果。

       更为严峻的事实是,目前的科学证据表明由CRISPR引发的发生在活体动物身上的有害变异可能比我们想象的更广泛。不仅如此,人类目前尚不清楚的是基因编辑技术的负面影响究竟会意味着什么。

       当然,好消息还是有的。据报道,CRISPR/Cas9技术发明人之一詹妮弗·杜德纳参与的研究团队证实,一种名为"AcrllA4"的抗CRISPR蛋白能将脱靶效应的发生率减少4倍,而整个过程中目标位点的基因编辑没有受到丝毫影响。我国科学家哈尔滨工业大学的黄志伟教授课题组在《自然》杂志上发表了题目为《Anti-CRISPR蛋白抑制CRISPR-SpyCas9活性的分子机制》的研究论文,针对包括AcrllA4在内的抗CRISPR蛋白抑制SpyCas9活性的分子机制做出了解释。

       一半是海水一半是火焰,这或许是"基因魔剪"技术目前的真实处境,开拓人类未知领域的新技术应用注定不会一帆风顺。

       

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