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盘点那些值得关注的DMD药物研发进展

http://www.cphi.cn   2017-08-24 11:49 来源:转载

2017年过半,杜氏肌营养不良(DMD)药物的开发如火如荼地进行。记者对DMD新药的关注也一如既往,这里我们一起盘点那些值得关注的DMD药物研发进展。

       杜兴式肌肉萎缩症(DuchenneMuscularDystrophy,简称DMD)乃遗传性肌肉萎缩病。病发率约为每十万名出生男婴中有 20-30个案。今年上半年,关于DMD药物的研发各药企也投入了很多精力,以下为大家盘点了部分药物的研发进程。

       2017年过半,杜氏肌营养不良(DMD)药物的开发如火如荼地进行。记者对DMD新药的关注也一如既往,这里我们一起盘点那些值得关注的DMD药物研发进展。

       1.外显子51跳跃eteplirsen

       第一个获得批准的DMD药物,针对51号外显子跳跃。

       去年9月19日,Sarepta公司的Exondys 51获FDA正是批准。

       在部分患者的骨骼肌中,该药物能够提高dystrophin蛋白的含量。这也是eteplirsen得以批准的一大原因。

       但是,eteplirsen的临床试验样本量有限,因此,Sarepta在其坦言,该药物的临床益处还没有被完全证明,需要进一步的临床试验数据验证。

       2. Emflaza(Deflazacort地夫考特)

       2017年2月获得FDA批准,成为第二个获批的DMD新药。

       Emflaza是一种抗炎的糖皮质激素药物。虽然其他国家上市已久,但是没有被批准治疗DMD。

       由Marathon公司获得批准,随后,马拉松以1.4亿美元将Emflaza卖给了PTC制药公司。

       3. Raxone(艾地苯醌)

       线粒体也是治疗DMD的重要靶标之一。瑞士Santhera制药公司的Rexone是辅酶Q10的合成类似物。

       作为线粒体电子传递链中的转运蛋白,辅酶Q10的合成类似物能够增加细胞内ATP的产生。

       Raxone在延缓DMD患者呼吸功能丧失方面具有潜在的价值。目前已经进入了III期临床试验。今年6月,英国监管机构同意该药物进入国家早期获得药物计划(EAMS),免费供DMD患者使用。

       4. MA-0211

       另一个针对线粒体的新药是Mitobridge公司的MA-0211。

       该药为PPARδ调节剂,通过调节细胞代谢来增加线粒体的功能以及合成,目前在I期临床试验阶段。

       5. HT-100

       一种胶原I合成抑制剂的口服缓释剂,能够缓解炎症,促进肌肉生长,由Akashi公司研制。

       2016年2月,其高剂量组临床试验发生了患者死亡事件,导致该药物的临床试验被叫停。今年3月,FDA同意恢复HT-100的临床试验。该药目前处于II期临床试验。

       6.CRISPR基因疗法

       基因编辑CRISPR/Cas9方兴未艾,在治疗DMD方面,Exonics公司希望利用腺病毒AAV将CRISPR/Cas9的质粒传输到DMD患者体内,只需要进行一次注射,就能得到长期肌肉功能改善的效果。

       对于CRISPR/Cas9的脱靶毒性,该公司表示目前还没有检测到。

       Exonics对于患者基因组的直接修复,可以达到dystrophin功能的完全恢复。但是,目前为止,CRISPR/Cas9难以修复dystrophin基因边缘外显子上的突变位点。

       另一家初创公司,Bamboo疗法也利用腺病毒将dystrophin基因片段导入患者细胞。该公司在2016年被辉瑞收购。

       7.DT-200和AT-300

       Akashi公司的选择性雄激素受体调节剂,一个I期临床试验表明,DT-200能够增加肌肉的数量,强度和运动能力。

       Akashi的第三个小分子化药AT-300,是一个拉伸活化钙离子通道抑制剂。在临床前动物模型中,可以帮助调节钙平衡。该分子获得了FDA的孤儿药称号,并预计在2017年底进入临床试验。

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