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是药物还是疗法?为您“开箱鉴赏”全球最贵的免疫治疗Kymriah如何进行

http://www.cphi.cn   2017-09-12 09:26 来源:CPhI制药在线 作者:陈斌

Kymriah是一种新型的免疫细胞治疗方法,一次性治疗使用患者自身的T细胞来抗癌。 Kymriah是基于FDA批准的基因转移的第一种治疗方法。下面我们就来"开箱鉴赏"由诺华制药研制全球最昂贵的CAR-T细胞免疫疗法药物KymriahTM。

       我们见过不少300万的豪车。

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       下面我们就来"开箱鉴赏"由诺华制药研制全球最昂贵的CAR-T细胞免疫疗法药物KymriahTM。

       药物背景介绍:

       2017年8月30日 - 诺华公司宣布,美国食品和药物管理局(FDA)已经批准了用于静脉输注的Kymriah?(tisagenlecleucel)悬浮液,以前称为CTL019,第一种嵌合抗原受体T细胞(CAR-T)治疗B型细胞前体急性淋巴细胞白血病(ALL)患者治疗25岁以下患者,其难治性或二次或以后复发。 Kymriah是一种新型的免疫细胞治疗方法,一次性治疗使用患者自身的T细胞来抗癌。 Kymriah是基于FDA批准的基因转移的第一种治疗方法。

       FDA已经批准了Kymriah的风险评估和减轻策略(REMS)。 REMS计划旨在向医护人员通报和教育可能与Kymriah治疗相关的风险。为了支持安全的病人进入,诺华公司正在全国各地建立认证治疗中心网络,将对Kymriah的使用和适当的病人护理进行全面的培训。

       这款药物的使用价格是47.5万美元,折合人民币约313万,无效全额退款,美国每年有3000多名患者将接受治疗。

       药物OEM照片:

药物OEM照片

       由诺华官网提供

       药品标签主要有四部分信息

       右上角信息重点用绿色标明为人体T细胞,静脉注射的基因修饰培养液只能供患者本人使用。

       (药物制造是采集患者本身的T细胞进行的改造)

       包装以及配方信息:

       10 ml - 50 ml一袋

       2X106到2.5X106的CAR-阳性活性T细胞保存在

       31.25%Plasma-Lyte A溶液 5%葡萄糖/0.45%氯化钠 20%浓度25%的人血清白蛋白 10%浓度10%聚葡萄糖 40 以及 7.5%的二甲亚砜

       保存信息注意事项:

       -120 ℃条件下液氮保存

       不能使用白细胞过滤器

       避光

       患者身份信息(患者也是原料出产地。。。)生产批号以及保质期

       Kymriah制造工艺以及治疗的图文说明

Kymriah制造工艺以及治疗的图文说明

       1:提取患者的T细胞

       从患者的白细胞中提取分离出所需要修饰基因的T细胞,冷冻,送到专门设备中进行进行基因编程

       2:重新编辑T细胞

       使用无活性的病毒载体对T细胞进行修饰编辑使其可以治疗疾病

       3:增殖培养

       将新编译的T细胞进行培养繁殖

       4:质量检测

       对准备注射入患者体内的T细胞进行质量检测

       5:对患者进行化疗

       对患者进行化疗降低淋巴细胞使白血球降低,让治疗用T细胞可以顺利的治疗癌症

       (笔者语:这部分开始是治疗非常关键的步骤)

       6:治疗用T细胞的注射

       将编辑的T细胞注射入体内

       Novartis CAR-T Cell Therapy Manufacturing Process

       诺华公司首席执行官约瑟夫·希门尼斯(Joseph Jimenez)表示:"在诺华公司,我们在变革中的癌症治疗方面有着悠久的历史。 五年前,我们开始与宾夕法尼亚大学合作,并投入进一步开发并将我们认为是对急性需要的癌症患者进行范例改变的免疫细胞疗法。在Kymriah的批准下,我们再次履行了改变癌症护理过程的承诺。"

       Novartis Oncology首席执行官Bruno Strigini表示:"我们非常自豪能成为癌症治疗历史时刻的一部分,并非常感谢我们的研究人员,合作者以及参与Kymriah临床计划的患者和家属。 作为对急切需要新选择的儿童和年轻人的突破性免疫细胞疗法,Kymriah真正体现了我们的使命,即发现新的方法来改善患者的结局和治疗癌症的方式。"

       Kymriah是一种创新的免疫细胞疗法,是一次性治疗。 Kymriah在其嵌合抗原受体中使用4-1BB共刺激结构域来增强细胞的扩增和持久性。 2012年,诺华和宾夕法尼亚大学(Penn)进行了全球合作,进一步研究,开发和商业化CAR-T细胞疗法,包括Kymriah,用于癌症的研究治疗。

       宾夕法尼亚州佩雷尔曼学院细胞免疫疗法中心主任Richard W. Vague教授说:"这种疗法是个体化癌症治疗中可能对患者生活产生重大影响的重大进步的医学, 通过与诺华公司的合作,我们正在创造下一波免疫细胞癌治疗方案,并渴望在许多血液学和其他癌症类型中进行CAR-T治疗。"

       与Novartis和Penn密切合作,Philadelphia儿童医院(CHOP)是首家调查Kymriah治疗领先单次试验的儿科患者的机构。

       佩雷尔曼小儿科的Yetta Deitch Novotny教授Stephan Grupp博士说:"Tisagenlecleucel是第一个用于展示早期,深度和持久缓解儿童和复发或难治性B细胞ALL的年轻人的CAR-T疗法。"

       宾夕法尼亚大学医学院费城儿童医院癌症免疫治疗前沿计划主任说:"我们以前从未见过这样的事情,我相信这种疗法可能成为这个患者人群的新标准。"

       诺华公司致力于确保符合条件的患者可以使用Kymriah,并正在努力确保付款人了解Kymriah的价值并为病人提供保障。为了解决治疗的独特性,诺华开发了各种患者接入程序,以支持患者的安全和及时访问。诺华公司还帮助病人提供额外医疗保险,为未经保险或者未得到保险的人员提供经济援助,为患者提供支持。

       作为全球目前最昂贵的药物,诺华公司计划在今年晚些时候在美国和欧盟向Kymriah提交额外申请,包括FDA和欧洲药品管理局(EMA)的申请,用于治疗r / r弥漫性大B细胞淋巴瘤(DLBCL)的成人患者。美国和欧盟以外的其他文件预计在2018年提交。

       笔者评:这是第一代的免疫治疗方案,达到了癌症治疗史上第一个完全治愈效果的里程碑。

       但是它仍旧不能避免一些固有缺陷:高成本售价昂贵,药物脱靶率高导致毒性副作用大,生产过程繁琐无法大批量生产,患者仍旧不能摆脱化疗及其毒副作用的影响。

       但无论如何,由美国前总统奥巴马发起的癌症登月计划已经启航,研究者迈出了离开"地球"的第一步。期待未来的第二代免疫治疗中有更多靶标活性更好,脱靶率更低,副作用更小,价格更低的免疫治疗方案出现。

       本文参考来源 https://www.novartis.com

       

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