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十一长假“药”闻回顾:可削弱癌细胞的化合物——CB-839

http://www.cphi.cn   2017-10-10 10:22 来源:CPhI制药在线 作者:知行

十一假期已经结束,迎来了繁忙的工作周。笔者对过去一周国外就医疗研究的进展进行了筛选与汇总,在此分享给大家,包含癌症治疗、基因编辑安全性、组织再生等。

       十一假期已经结束,迎来了繁忙的工作周。笔者对过去一周国外就医疗研究的进展进行了筛选与汇总,在此分享给大家,包含癌症治疗、基因编辑安全性、组织再生等。

       10月2日

       可以削弱癌细胞的化合物--CB-839

CB-839

       NYU团队在Nature的一项研究中,通过CRISPR-Cas9基因编辑工具,再现了由KRAS和KEAP1基因突变导致的肺癌小鼠模型,之后采用化合物CB-839治疗阻碍了癌细胞的生长,但停止用药后癌细胞恢复正常生长。研究人员发现,用药CB-839后,KEAP1突变细胞将全部的谷氨酸转变为抗氧化剂,以至于KRAS缺少营养物质,癌细胞无法正常生长。研究人员还表示,KEAP1突变还存在其他癌症中,即这项机制不仅可以应用到肺癌,还可能在黑色素瘤、骨癌、肾癌和结肠癌等得到应用。

       10月3日

       "万能型"流感疫苗

"万能型"流感疫苗

       由牛津大学研发的世界首款"万能型"流感疫苗将在英国进行试验,此次参与者共有500人,年龄为65岁及以上。这款疫苗针对各种不同类型的流感,即使试验过程中首次出现的流感也可治愈。流感病菌可以变异,传统型疫苗易过时,达不到应有的治疗效果,"万能型"疫苗应用更广泛。与传统疫苗相比,"万能型"疫苗针对的病菌的核蛋白,而不是表面蛋白。到目前为止,已经有150名参与者授受试验,其中包含5种不同的流感类型。

       10月4日

       阻止心脏衰竭的新路径--受损心肌再生

受损心肌再生

       Hippo信号通路在癌症中扮演一定的角色,但是作用还是未知的。然而心脏病发作期间,Hippo信号通路异常活跃,表明Hippo信号通路与心脏修复能力间存在联系。Baylor的研究人员通过对Hippo通路的阻断,六周后,患有心脏衰竭的小鼠恢复正常,其心脏机能恢复。这项研究为治疗心脏病打开又一扇门,促进受损心肌的再生。

       SkinTE助力皮肤再生

皮肤再生

       近日,PolarityTE向FDA注册了一种创新型皮肤再生技术SkinTE。SkinTE从患者身上获得皮肤组织,然后在实验室进行培养,并可以在24h之内为烧伤患者提供皮肤。数据表明,SkinTE可以再生所有皮肤组织、有效消除伤疤、促进头皮毛囊生长等。

       10月5日

       增加CRISPR安全性的新方法--CRISPR-Gold

CRISPR-Gold

       CRISPR-Cas9有强大的基因编辑能力,是近年来发现在治疗基因疾病具有前景的方法。但是当其脱靶或Cas9蛋白过表达时,CRISPR-Cas9可能会带来严重的副作用,如癌症。GenEdit开发了一种称为CRISPR-Gold的体系,将纳米与DNA结合。研究人员将CRISPR-Gold体系与对照组共同注射到DMD模型小鼠中,CRISPR-Gold实验组不仅修复了dystrophin基因,使肌细胞正常表达,而且与对照组相比,脱靶产生的副作用最小。CRISPR-Gold体系的构建,降低了CRISPR基因编辑的副作用,促进了CRISPR的应用。

       FDA批准了首个通过血液鉴定Zika病毒的试验

       这一全新的Zika病毒检查,对捐献者的血液或器官组织进行核酸测试,并将其与Zika病毒的RNA进行比较确定是否为携带者,有效保证血库的安全性。Zika病毒的主要传播途径为埃及伊蚊,也可以通过血液和性传播。目前Zika病毒主要通过Roche的cobas 6800和cobas 8800分子诊断仪进行检查,如果可以通过血液鉴别Zika病毒,将有效的控制其传播。

       10月6日

       Amgen Lmlygic和BMS Yervoy组合疗法II期数据喜人

zika

       近日,ASCO发布Amgen和BMS组合疗法Lmlygic和Yervoy治疗晚期黑色素瘤的临床II期数据,结果可观。与靶点抑制剂Yervoy的单独用药相比,客观缓解率从18%提高到39%,完全缓解率从7%提高到13%。Amgen的R&D的负责人表示,溶瘤病毒和靶点抑制剂组合用药增强了抗癌效果,并且他们将其他癌症应用这一组合疗法。这并不是Lmlygic与靶点抑制剂的首次运用,2014年,MASTERKEY-256临床研究中Lmlygic和PD-1靶点抑制剂Keytruda组合疗法的客观缓解率就已经为56%左右。

       FDA批准一种胸腔植入装置用于治疗中度或重度中枢性睡眠呼吸暂停症

Remedē System

       Remedē System

       (图表来源:Design of the remedē System Pivotal Trial: A Prospective, Randomized Study in the Use of Respiratory Rhythm Management to Treat Central Sleep Apnea)

       中枢性呼吸暂停是指大脑没能成功将呼吸信号传递给横隔膜,导致睡眠中出现10秒及以上的呼吸暂停。NIH研究表明,中枢性呼吸暂停会降低睡眠质量和导致严重的健康问题(高血压、心脏病、肥胖、糖尿病)。目前可供选择的治疗方式有,药物、外置呼吸道正压装置和手术治疗。现在又多了一种治疗选择,FDA批准名为Remedē装置,在皮肤下面胸腔上面靠近神经的位置进行植入,通过对神经释放呼吸信号并将其成功传导给横隔膜,以此恢复正常呼吸。

       参考来源:

       1. http://www.fiercebiotech.com

       2. https://www.fda.gov/default.htm

       3. Design of the remedē System Pivotal Trial: A Prospective, Randomized Study in the Use of Respiratory Rhythm Management to Treat Central Sleep Apnea

       

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