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Catabasis公司口服DMD新药显示疗效

http://www.cphi.cn   2017-10-11 11:16 来源:转载

近日,DMD药物开发再传喜讯。Catabasis制药公司宣布,其MoveDMD II期临床扩展试验的开放标签结果显示,口服小分子药edasalonexent能够减缓4-7岁DMD男孩的疾病进程。

       近日,DMD药物开发再传喜讯。Catabasis制药公司宣布,其MoveDMD II期临床扩展试验的开放标签结果显示,口服小分子药edasalonexent能够减缓4-7岁DMD男孩的疾病进程。

       该公司计划在2018年上半年开始,进行CAT-1004治疗任意基因型的DMD儿童患者的第三期临床试验。

       作为小分子口服药,edasalonexent是水杨酸盐和二十二碳六烯酸(DHA)的结合物,能够抑制核因子NF-kB的激活。Catabasis表示,在治疗12周之后,小腿肌肉的MRI的测试显示,该疗法能够显著改善肌肉炎症(p <0.05)。

       此外,治疗12周之后,Edasalonexent还显着降低了四种肌肉酶的水平(p <0.05)。在完成36周治疗期的11例患者中,每日口服一次100mg / kg的edasornxent能够“具有临床意义地”改善肌肉功能下降速率,该结果是通过三次定时功能测试(10米行走/跑步,4阶梯攀登,站立时间)得出的。Catabasis也表示,edasalonexent在患者中的耐受性良好,在MoveDMD临床试验中,至今没有观察到安全隐患。

       在纳斯达克上市的Catabasis在法国圣马洛举行的世界肌肉协会会议上提交了结果。当天,其股价上涨0.2美元至3.03美元。随后,股价再次波动,最新的交易又再次受挫。

       (Catabasis在2017年一直低位徘徊,进入9月有所起色)

       今年一月,Catabasis曾无奈表示,MoveDMD II期临床试验的部分结果显示

       每日口服一次67或100 mg / kg的edasalonexent,在12周时,该疗法未能达成其主要终点,即改善肌肉炎症。

       随后,在试验延长部分,该公司将所有患者的给药量都换成了每日口服一次100mg / kg的edasalonexent。在延长试验的16名患者中,14名男孩完成了24周的治疗,11名完成了36周的治疗。

       当问及III期临床试验计划,Catabasis表示公司计划招募约125名4-7岁的,在过去六个月内没有服用类固醇药物的DMD患者。

       此次试验的主要终点将是测试经过12个月治疗后的NSAA变化。次要终点是测试药物发挥功能的时间。该公司预计在2020年拿到数据。

       Catabasis的CEO Jill Milne,CMO和临床开发高级副总裁Joanne Donovan此次拒绝提供药物注册的时间,但其表示该公司正在与世界各地的监管机构讨论这一计划。

       说了这么多,其实水杨酸和DHA在药物或是保健品领域都不是什么新鲜的名字,那Catabasis做了什么特别的事情使edasalonexent得以进入治疗DMD的领域呢?其实秘密就在于,其将水杨酸和DHA结合了起来。

       其使用的化学链接能够使得生物活性物质直接进入细胞,这样就有一个优势,两个药物能够同时到达一个细胞中的靶标,并产生新的药理效应。同时,利用该技术结合的小分子在人体循环系统中没有生物活性,因此相比单独的化合物,edasalonexent安全性更高。

       当化合物聚合体进入细胞后,细胞中特定的酶能够将组分中的生物活性物质释放出来。在细胞内这些小分子能够同时调节多个生物学靶标,研究人员期待其能够增强靶向的效率。简而言之,这些分子就像一种双管齐下的药物,与单个生物活性分子相比,具有增强功效,改善安全性和患者耐受性的特点。

       看到edasalonexent能够绝处逢生也是让人欣慰,毕竟对于DMD患者和其家庭,这又是一个新的希望。

       但是, 小编认为,现在就来品评edasalonexent能达到的治疗效果还为时过早,还是让我们期待一下Catabasis公司正在紧锣密鼓筹备的III期临床试验吧。

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