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A型血友病重磅新药:FDA批准第二款双特异性抗体Hemlibra

http://www.cphi.cn   2017-12-05 09:41 来源:CPhI制药在线 作者:Tang

笔者关注双特异性抗体的发展,本篇文章将对Hemlibra机制做简单的介绍,分享支持药物获批的核心数据,最后会贴出来全球在研的双特异性抗体项目。

       2017年11月16号,FDA批准罗氏制药一款双特异性抗体emicizumab-kxwh(商品名Hemlibra)上市申请,用于常规预防、防止或减少具有拮抗凝血因子VIII中和抗体的A型血友病成人和儿童患者的出血事件,该药物由罗氏控股公司Chugai Pharmaceutical原研开发,并获得FDA颁发的孤儿药资格、优先审评和突破性疗法认定。笔者关注双特异性抗体的发展,本篇文章将对Hemlibra机制做简单的介绍,分享支持药物获批的核心数据,最后会贴出来全球在研的双特异性抗体项目。

       一.双特异性抗体Hemlibra全新机制:靶向凝血因子IXa和X

       血友病,疾病在西方社会一度被称为"贵族病",血友病联盟(World Federation of Hemophilia, WFH)数据显示,全球血友病患者约20万,A型血友病占比80%左右,中国患者约有1万,当然,该数字与真实数字有差距。体内凝血反应是一个非常复杂的过程,一般地讲,血友病是由于凝血因子的缺乏引起,血友病可分为A型(VIII因子缺乏),B型(IX因子缺乏)和C型(XI因子缺乏)。

       A型血友病治疗一般采用VIII因子替代疗法或是旁路途径药物。传统方法有几个值得关注的问题:1.长期使用,易产生抗凝血因子Ⅷ的抑制物或是抗体;2.成本高,由于常规预防和出血事件处理,每年因疾病花去50多万美金是非常常见的;3.依从性很差,静脉注射、半衰期短等导致药物使用复杂,患者依从性往往很差。

       双特异性抗体Hemlibra具有完整的IgG结构,能够靶向凝血因子IXa和X,使之桥连,替代凝血因子Ⅷ,介导凝血因子X形成凝血因子Xa的激活过程,从而有效控制出血事件。当然,该抗体还有着十分值得关注的技术要点,例如Knobs-into-Holes设计、common light chain、Electrostatic Steering等,这里不再过多涉及。

双特异性抗体Hemlibra

       二.Hemlibra获批的核心临床数据:HAVEN1/2/3

       HAVEN 1

HAVEN 1

       数据源自Oldenburg J, Mahlangu J N, Kim B, et al. Emicizumab prophylaxis in hemophilia A with inhibitors[J]. New England Journal of Medicine, 2017, 377(9): 809-818.

       结果显示:

       1.接受Emicizumab-kxwh预防治疗的12岁以上A型血友病患者的出血率降低87%

接受Emicizumab-kxwh预防治疗的12岁以上A型血友病患者的出血率降低87%

       2.intra-patient analysis:与接受BPA 预防治疗比较,该疗法使出血事件降低79%

与接受BPA 预防治疗比较,该疗法使出血事件降低79%

       3.能够改善患者相关症状和身体机能

能够改善患者相关症状和身体机能

       HAVEN2:NCT02795767

       Emicizumab-kxwh预防治疗较BPA治疗降低99%的出血率

Emicizumab-kxwh预防治疗较BPA治疗降低99%的出血率

       上述HAVEN1/2两个临床试验均是针对体内有VIII因子中和抗体的患者,Emicizumab-kxwh当然不会满足于此,HAVEN3(NCT02847637)便是一项针对体内无VIII因子中和抗体的患者。

HAVEN3(NCT02847637)便是一项针对体内无VIII因子中和抗体的患者

       该临床试验有几个重要的初步结果:1.与无预防性治疗患者比较,接受emicizumab预防性治疗患者,其出血次数显著降低;2.每周一次emicizumab预防性治疗优于VIII因子预防性治疗。详细数据将会很快公布。

       目前,全球已经有2款双特异性抗体获批上市,分别是Neovii Biotech GmbH公司的Removab(欧盟地区)和安进Blincyto(美国),然而,由于免疫原性和半衰期问题,两款药物的市场表现非常惨淡。Hemlibra一直受到广泛关注,其市场预期是值得期待的,evaluate pharma发布的《World Preview 2017, Outlook to 2022》预测药物在2022年,销售额将达到14.56亿美金。

World Preview 2017, Outlook to 2022

       作者简介:Tang,从事医药行业,大分子药物开发,闲暇之余,喜欢动动笔头,观察行业,思考行业,专注于新药审批,学术进展,市场解读。 

版权所有,未经允许,不得转载。

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