2018年1月9日，北京艾德摩生物技术有限公司与上海益诺思生物技术股份有限公司（暨国家上海新药安全评价研究中心）签署战略合作协议，共同推进CAR-T产品临床前药效评价和安全性评价工作，建立国内首家专业的免疫疗法临床前评估平台。

       合作背景：

       作为近年来肿瘤免疫领域的主要研发热点，CAR-T细胞是通过调控免疫细胞活性来提高抗肿瘤免疫反应的一种治疗方式。具体来说：CAR-T的原理是通过特异性地识别肿瘤相关抗原，使效应T细胞的靶向性、杀伤活性和持久性较常规应用的免疫细胞大幅提高，从而打破宿主免疫耐受状态，克服免疫逃逸，最终杀灭肿瘤细胞。

       由于肿瘤免疫类药物的作用方式是基于自体免疫杀伤，有别于传统的化疗、靶向药物等**杀伤方式，因此，传统的药物评价体系很难真正有效评估此类疗法的安全性，而缺乏适宜的评价工具将极大影响CAR-T细胞治疗产品的研发成功率。

       此外，需要注意的是，FDA在推荐和批准CAR-T临床应用时首先考虑因素并非大多数人认为的有效性问题，而是安全性问题。可见安全性对于CAR-T产品应用于临床的重要性，甚至是其最应具备的质量保证。

       目前，细胞因子风暴、脱靶效应以及神经**是CAR-T疗法在应用过程中最为常见也最为棘手的安全性问题，也是解决CAR-T疗法安全性必须逾越的“三座大山”。这些安全性问题对患者是挑战，对临床主治医生来说也是一个考验，而这些正是审评和监管部门的疑虑，也是影响CAR-T未来能否获批上市的关键点。

       单纯从成熟的细胞生产角度讲，细胞治疗产品可能面临的问题是，从每一个病人取得的细胞本身就不一样，在体外基因修饰、扩增等处理过程中会带入更多不确定因素。

       从新的CAR-T技术研发角度看，特别是针对实体瘤的CAR-T开发，包括载体的改造、新靶点的选择、以及更多其他基因编辑手段的引入也会增加CAR-T细胞治疗过程的安全性风险。这些风险有多大，能否提前获知并加以优化和规避，是CAR-T细胞治疗面临的巨大挑战。而目前国内还缺乏系统的临床前安全性评价系统。

       国家上海新药安全评价研究中心研究员，上海益诺思生物技术股份有限公司董事长马璟

       基于以上背景，艾德摩生物联合国家上海新药安全评价研究中心，首次对CAR-T细胞安全性评价工作进行推进，为国内CAR-T产品的规范化研究奠定了基础。其中适合免疫疗法的临床前评估动物模型技术尤为重要，而艾德摩生物经过多年的努力，已经能够为诸多的企业提供成熟的评价模型。

       合作关键点：

       北京艾德摩生物技术有限公司彭思颖总裁

       1. 依托艾德摩生物的免疫人源化小鼠模型、基因工程小鼠模型及患者来源肿瘤异种移植小鼠模型三种技术平台，双方共同进行科学探索以期引导、推动CAR-T临床前评价标准的制定；

       2. 双方在建立并完善评估标准的基础上，共同推进肿瘤免疫疗法的临床前评价工作；

       3. 推动双方研发的新一代体内模型在CAR-T产品临床前评价中的应用，建立国内第一个专业免疫疗法的临床前评估平台，填补国内乃至国际空白。

       合作双方：

       北京艾德摩生物技术有限公司创立于2014年。是由“高聚工程”、“北京市科技新星计划”入选者彭思颖博士，带领其团队创立的创新性生物技术公司。公司立足于人源化动物模型和精准医疗领域，通过研发并出售高度符合人类疾病性状的动物疾病模型，利用动物疾病模型提供体内高通量药物靶点筛选服务和临床前药物评价服务。公司建立精准医疗技术平台，凭借小鼠疾病模型，为不同的患者筛选适合的治疗药物，为病人提供具有针对性和高效性的治疗方案。

       上海益诺思生物技术股份有限公司（暨国家上海新药安全评价研究中心）是在国家科技部“九五”攻关重点建设项目资助下建立起来的5个国家级GLP中心之一，前身为上海医药工业研究院药理毒理室，从事药物毒理学研究40多年。是中国较早、较全面的临床前安全性评价研究机构，也是目前国内获得认证较全的毒理CRO。