https://www.cphi.cn 2018-01-23 16:46 来源：转载
2011年，一项新的计划在阿斯利康开始实施，这个计划是基于对研发效率的低下而做出的改进。在2005至2010年，阿斯利康只有4%的新药成功完成了三期临床试验。三期试验的完成通常是新药获批上市的标志。
这意味着，96%的新药候选在一期，二期甚至在三期的临床试验中因各种原因失败，导致研发的成本随之大大增加。
对于这个低效率，公司进行了长时间和深入的反思。其中一项工作是对2005年到2010年所有小分子药物项目进行了纵向综合评估。
这个综合评估的结果导致了在2012至2016年，有19%的新药成功完成了三期临床试验，相比此前的数据提供了近5倍。
这个研究最近发表在自然评论药物发现（Nature Review Drug Discovery）杂志上。
在现任生物技术和业务发展执行副总裁Menalas Pangalos的领导下，研究人员发现，五个关键技术因素导致了大部分项目的失败。
因此，基于这个因素，阿斯利康建立了5R框架，即：正确的目标（Right Target），正确的组织(Right Tissue)，合适的安全性(Right Safety)，合适的患者(Right Patient)和不错的商业潜力(Right Commercial Potential)。
何为5R：
正确目标
正确组织物
合适安全性
合适患者
商业潜力
为此，新计划要求：更强的目标验证；更强的作用机制（POM，Proof of Mechanism）验证，早期临床前安全性的信号的识别。
此外，在合适的患者方面， 更加注重生物标志物（Biomarker），更加有针对性选择患者。这样，即使整体的研发项目有所减少，但是项目的成功几率大大提高。
生物标志物和伴随诊断（Dx）的应用，也直接提高了早期识别和患者满意度。
数据显示，生物标志物和伴随诊断导致了62%的研发项目进展到了下一阶段，而没有选择患者的项目中只有46%进展到下一阶段。
作用机制验证（POM）也直接导致了这个改善。相比此前的5个新药项目显示POM，在新计划实施后，有29个项目显示了POM。
此外，研发项目成本降低，周期缩短，也让研发人员出版的情绪高涨，投资人为之一振。
阿斯利康的成本还少不了新技术的使用。尤其是，新一代测序和基因剪辑CRISPR技术。
此外，大数据和人工智能也将会进一步推动新药研发效率的提高。
阿斯利康研发效率提高的成功之处，总结如下：
目标验证
作用机制验证
早期安全性信号
生物标志物和伴随诊断
基因编辑和新一代测序
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