罗氏ASD药物balovaptan获FDA突破性认证

https://www.cphi.cn 2018-01-30 16:35 来源：新浪医药新闻　

近日，罗氏旗下新药又传来好消息。旨在改善自闭症患者社交互动的实验性药物balovaptan（旧称RG7314）获得了美国食品和药品监督管理局（FDA）的突破性疗法认定。

实验性自闭症谱系障碍（ASD）治疗药物口服新药balovaptan（RG7314）是罗氏正在研究的口服型血管加压素1a（V1a）受体拮抗剂。目前的实验结果来看，balovaptan已经显示出可以展现出改善ASD患者社交沟通功能的潜力。罗氏表示，该药物功效有相关人类和动物研究的证据作为支持，这些证据显示V1a受体参与了调节ASD患者关键社会行为的功能。

此次balovaptan获颁突破性疗法认定的主要原因是基于VANILLA研究的结果。该研究是一项在成人患者中进行的第二阶段临床试验，其结果在2017年5月举行的国际自闭症研究大会上公布，研究显示balovaptan具有良好的安全性和耐受性。此外，评估该药物在ASD儿童和青少年患者中的疗效的Ⅱ期试验aV1ation也正在进行中。

ASD是一种终生性难治疾病，病征包括异常的语言能力、异常的交往能力、狭窄的兴趣以及固执的行为模式。这些核心症状可能是持续发作、难以克服的，每种症状都可以显着影响ASD患者的日常生活功能。在这个谱系障碍中，儿童自闭症是儿童**类疾病当中最为严重的一种。目前该疾病在市场上还没有获得批准的治疗方案可供选择，罗氏的药物有望帮助患者改善社交技能、重复性行为、限制性兴趣和沟通方面可能遇到的挑战。

男性儿童患ASD的概率要大于女孩。罗氏表示，在美国，据估计42名男孩中有1名男孩患该病，而这一比例在女孩中为1:189。随着突破性疗法的指定，罗氏可能会尝试加快balovaptan的审批程序。有分析人士认为，罗氏或期望在2020年前提交监管批准申请，但还可能会进一步加快这一时间。不过，以历史记录来看，负责研发balovaptan的pRED研发部门并不以快速获批为主要目标。

罗氏首席医疗官兼全球产品开发负责人Sandra Horning在一份声明中表示：“我们非常高兴FDA为balovaptan颁发了突破性疗法认定，以表彰它治疗ASD患者的早期希望，我们期待与FDA密切合作，希望能尽快把这款药物带给患者。”（新浪医药编译/范东东）

文章、图片参考来源：FDA Calls Roche's Autism Drug a Breakthrough

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