https://www.cphi.cn 2018-02-01 11:33 来源：转载
纳斯达克上市的Solid生物科学公司披露，美国食品药品管理局FDA对其治疗罕见病，杜氏进行性肌营养不良的基因疗法, SGT-001的研究进行了部分叫停。
杜氏进行性肌营养不良又称DMD，是一种全身神经和肌肉退行性疾病，症状通常出现在男孩子身上。
SGT-001开发用于杜氏肌营养不良（DMD）治疗的基因疗法，去年11月刚刚进入一期和二期临床试验治疗DMD患者。
SGT-001通过腺相关病毒（AAV）载体递送的，其设计为通过递送微营养蛋白来稳定肌营养蛋白（dystrophin），dystrophin的异常是DMD的发病原因。
这对于一个有希望的新药来说不啻一个打击。这意味着，Solid无法以高剂量SGT-001进行临床试验。
(SGT-001是Solid最有希望的交易治疗DMD新药）
这将毫无置疑，对SGT－001的研发“产生负面影响”。
为什么FDA会叫停这个高剂量的SGT-001的临床试验呢？
原因在于：高剂量的基因治疗可能带来的安全风险。
“可能有一种污染物，当你达到一定的剂量就成了一个问题，只是目前我们还不明确。”斯坦福大学的基因治疗师兼儿科和遗传学教授马克·凯（Mark Kay）对生物世纪表示。
雪上加霜的是，Solid公司的科学顾问，基因治疗领域的大咖先驱詹姆斯-威尔逊（James Wilson）宣布从公司辞去科学顾问一职。
这位学术大牛在人类基因疗法的发表文章，指出 “人们对腺相关病毒的高剂量系统性给药的潜在风险的担忧正在涌现”。
威尔逊认为，**风险可能是“高剂量静脉输送AAV载体的普遍性”。
这个结论的原因是，在动物研究中，接受高剂量系统性给药的猴子出现了肝 脏和神经**。
在三个接受这种高剂量AAV治疗后，均出现转氨酶升高；其中两个得到缓解，而另一个发展成急性肝衰竭和休克。
威尔逊提出，高剂量的AAV载体治疗可能会对肝细胞造成直接损伤，并可能激活可导致凝血障碍的全身性炎症。
北卡大学药学院的肖啸教授在给健点子的评论指出，接受基因治疗的DMD患者的用药量一般较大，达到眼科患者用药量的几千倍。
肖教授指出，目前的反应来看，正在进行腺相关病毒研发的公司的股票价格都没有出现大幅的波动。
这些公司包括：Abeona公司，Audentes公司， RegenXBio公司；Sangamo疗法，均出现了有限的小幅度下滑。而Solid公司下跌最多。但在第二天的交易中，也得以收复失地。
（Solid公司的AAV遭部分叫停，股价受挫）
而另一家研究腺相关病毒治疗脊髓性肌萎缩（SMA）的AveXis公司，收盘时不跌反而上涨。
腺相关病毒作为一个有希望的疗法，会克服这个困难，度过这个眼前的坎吗？
Solid公司还能继续完善工艺，提高生产能力，为罕见病DMD患者带来希望吗？
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