CAR-T疗法是2017年细胞免疫医疗领域的绝对热点，2017年FDA批准了两款CAR-T产品：一是诺华的CD19 CART，商品名Kymriah (tisagenlecleucel) ，用于治疗难治或至少接受二线方案治疗后复发的B细胞急性淋巴细胞白血病（首例，2017年8月30日获批）；二是Kite Pharma的CAR-T疗法Yescarta（axicabtageneciloleucel），用于治疗罹患特定类型的大B细胞淋巴瘤成人患者（2017年10月19日获批）。CAR-T产品获批，CAR-T疗法正式进入应用阶段，2017因此被业内和资本市场称为CAR-T元年。

       CAR-T简介

       CAR-T，全称是Chimeric Antigen Receptor T-Cell Immunotherapy指的是嵌合抗原受体T细胞免疫疗法，基本原理是利用病人自身的免疫细胞来清除癌细胞，其中嵌合抗原受体(CAR)是CAR-T的核心部件，赋予T细胞HLA非依赖的方式识别肿瘤抗原的能力，这使得经过CAR改造的T细胞相较于天然T细胞表面受体TCR能够识别更广泛的目标。

       纵观全球，诺华、Kite已站在CAR-T市场的前沿，除此之外，Cellectis、Juno、 Celgene、Autolus、Bluebird、Mustang、 CARsgen、辉瑞等公司也在积极推进CAR-T的研究，颇具竞争力。

       再回头转向国内，随着国外CAR-T类产品的研发日益受到关注，国内CAR-T产品产业化的工作也迎来一轮热潮：2017年10月23日，国家食品药品监管总局(CFDA)公开征求《药品注册管理办法(修订稿)》意见，明确提出将细胞治疗产品作为药品申报；2017年12月22日，国家食药监总局(CFDA)官网发布细胞治疗产品研究与评价技术指导原则的通告，明确CAR-T等细胞治疗产品的申报原则。

       目前国内CAR-T产品竞争也异常激烈，国内免疫细胞疗法技术和临床试验开展与国外差距并不大，目前国内登记开展CAR-T临床研究的项目已超过100项，这在数量上已经超过欧洲，仅次于美国。另外CAR-T的注册申报工作也进入白热化阶段，2017年12月11日，南京传奇生物科技有限公司的国内首例CAR-T疗法临床申请已获得受理，而且被纳入优先审评名单中。该公司CAR-T项目LCAR-B38M CAR-T细胞自体回输制剂(简称：LCAR-B38M细胞制剂)，以1类新药递交临床试验申请，申请编号为CXSL1700201，这是国内CAR-T项目以药物进行监管后，首个国内提交的CAR-T项目临床试验申请。

       2018年1月29日，拟纳入优先审评程序药品注册申请公示第二十六批中名单中，又有3个CAR-T细胞制剂受到关注，分别是恒润达生生物科技、成都银河生物医药和科济生物的3个CAR-T细胞制剂的新药临床申请。

       除南京传奇生物科技、上海恒润达生生物科技、成都银河生物、科济生物医药四家获得优先审评外，其它几家包括上海优卡迪生物医药、上海明聚生物科技、博生吉安科细胞技术等公司的新药临床申请也在2018年年初受理，在全球快速进入细胞治疗新纪元的背景下，国内细胞疗法上市的帷幕已然拉开。

       现在全球细胞治疗产业已进入了一个快速蓬勃发展的新阶段，CAR-T疗法的市场空间庞大，目前诺华的CAR-T细胞药物Kymriah在美国的定价为一疗程47.5万美元，Kite的Yescarta定价为37.3万美元。CAR-T的疗效不容置疑，但这笔昂贵的治疗费用对于大多数家庭来说都是一种沉重的负担。据了解，中国的免疫细胞治疗临床研究占全球的1/3左右，在细胞治疗临床研究领域，中国已经成为仅次于美国的第二大市场。随着CAR-T疗法的产业化，人类终将进入一个全新的医药时代。我们期待国内CAR-T产品早日实现产业化，真正造福国人。

       作者简介：zhulikou431，高级工程师、PDA会员、ISPE会员、ECA会员、PQRI会员、资深无菌GMP专家，在无菌工艺开发和验证、药品研发和注册、CTD文件撰写和审核、法规审计、国际认证、国际注册、质量体系建设与维护领域，以及无菌检验、环境监控等领域皆具有较深造诣。近几年开始着力关注制药宏观领域趋势分析和制药企业并购项目的风险管理工作。

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