罗氏&Ionis早期亨廷顿舞蹈病试验结果积极

https://www.cphi.cn 2018-03-02 15:23 来源：新浪医药新闻　

近日，Ionis及合作伙伴罗氏公布了一项I/II期研究的生物标志数据，该研究驱使制药巨头罗氏继续向IONIS-HTT Rx（RG6042）支付4500万美元的期权费用。

相关研究人员于周四晚间表示，他们发现，使用该疗法的患者在接受剂量治疗后突变的亨廷顿蛋白平均减少40％，有些患者减少了60％。而且他们补充说，取得这样的效果对于任何亨廷顿药物来说都是第一次。要知道，正是这种**蛋白质给亨廷顿患者大脑中的神经元造成了损害，引起严重的神经退行性疾病，主要症状是肌肉协调能力和认知能力下降，这种疾病通常会导致患者在20年内缓慢死亡。

如果该药物的疗效最终可以获得确认，研究者可能发现了全球第一款可能改变疾病进程的潜在药物，尽管安全性和功效方面的一些障碍仍有待澄清。

研究小组补充说，剂量依赖性反应显示，突变蛋白水平继上次检测后仍然保持下降，这也增强了他们可以取得更好疗效的期望。该研究的开放标签扩展正在进行中。罗氏现在选择参与到药物的研发工作中，并负责进行关键试验。

Ionis与罗氏公司联合开发的IONIS-HTTRx是一款靶向编码HTT蛋白的mRNA反义（antisense）创新疗法。通过与编码HTT蛋白的mRNA结合，IONIS-HTTRx能够降低所有HTT蛋白转译的发生，因此无论编码HTT的基因变异出现在哪里，该药物都可以减少有**的mHTT产生。它已经获得了美国FDA和欧洲药品管理局授予的孤儿药资格。

由于脊髓性肌萎缩(SMA)药品SPINRAZA的上市，Ionis最近业绩一直在上涨。这家生物技术公司也有两种药物正在接受审查，其中包括Inotersen，外界认为该药物预计将会受到Alnylam竞争药物Patisiran的市场威胁。

伦敦大学学院亨廷顿舞蹈病中心主任、全球研究负责人Sarah Tabrizi临床神经学教授表示，“近20年来，我看到许多家庭因这种渐进性神经退行性疾病而遭受损失。借助IONIS-HTTRx，亨廷顿患者对治疗该疾病有了新的希望，可以减少HD的病因，因此可能会减缓进展并有可能预防后代的疾病，这是真正开创性的进展。我期待着一项长期的、更大规模的研究，以确定降低亨廷顿患者患者体内中**突变体亨廷顿蛋白带来的好处。”（新浪医药编译/范东东）

文章参考来源：Roche, Ionis herald a big win in early-stage Huntington’s disease trial, demonstrate disease modifying potential

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