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Verona新药RPL554的囊肿性纤维化IIa试验结果出色,股价上涨20%!

https://www.cphi.cn   2018-03-05 10:13 来源:CPhI制药在线 作者:知行

2018年3月2日,Verona Pharma宣布其在研新药RPL554治疗囊肿性纤维化(cystic fibrosis,CF)的IIa期临床试验获得积极结果,当天Verona的股价上升20%。

       Verona Pharma

       2018年3月2日,Verona Pharma宣布其在研新药RPL554治疗囊肿性纤维化(cystic fibrosis,CF)的IIa期临床试验获得积极结果,单剂量RPL554较基线1秒钟用力呼气量(forced expiratory volume in one second,FEV1)增加6%(P<0.05)达到预期结果,当天Verona的股价上升20%。

       CF是美国和欧洲最常见的致死遗传性疾病,通常会造成患者的肺功能受损,被FDA认定为罕见病。由于CF患者肺部中分泌的黏液太黏稠,一方面不能发挥正常作用,另一方面还会频繁和持续地感染细菌等。CF是由于囊性纤维化跨膜传导调节因子(cystic fibrosis trans membrane conductance regulator, CFTR)基因外显子有缺失导致的,目前还没有针对CF的治疗方式,经常性的医院治疗严重地降低了患者的生活质量,CF患者的平均死亡年龄为40岁。全球范围内共有70,000名CF患者,而美国就占据了42.9%的,且每年会增加1,000例新生患者。

       Verona Pharma研发的创新药RPL554是一种磷酸二酯酶3(PDE3)/磷酸二酯酶4(PDE4)双抑制剂,是一种气喷雾型抗炎药物和支气管扩张剂,在Verona的研发管线中RPL554目前正处于慢性阻塞性肺疾病(COPD)和CF的II期一线用药的临床试验中,同时还会将其应用到哮喘的治疗中。

       RPL554的设计宗旨是将疗效化的同时降低副作用,作为PDE3/PDE4双抑制剂,RPL554采用的PDE4抑制剂在化学结构上与传统的PDE4抑制剂具有直接的区别(避免了相关的肠胃等副作用),同时RPL554对PDE3/PDE4的高筛选性降低了其脱靶效应。对于呼吸道疾病,RPL554主要通过三个方面发生作用:舒缓呼吸道肌肉,增加支气管扩张性;作用于炎症细胞,增强抗炎效果;作用于表皮细胞,加速黏膜纤毛的清除能力。据Verona报道,在早期的临床实验中与安慰剂相比,RPL554从统计学意义上表现出对肺部功能的显著性增强作用。

RPL554(PDE3/PDE4双抑制剂)的作用机理

       RPL554(PDE3/PDE4双抑制剂)的作用机理

       (来源于Verona Pharma官网)

       2018年3月2日Verona公布的IIa临床试验的主要目的是评价RPL554在CF患者体内耐受性及其PK/PD(药动学/药效学),这项随机、安慰剂对照组采用1.5 mg和6.0 mg的治疗剂量,试验结果发布当天其股价就上涨20%。

       试验数据表明,其主要终点PK/PD与RPL554治疗COPD患者时达成一致,其半衰期在1.5 mg和6.0 mg时分别为7.5 h和10.1 h。而其次要终点FEV1达到甚至超出Verona的预期,在1.5 mg和6.0 mg时分别超出基线的4%(P<0.05)和6%(P<0.05),表明将抗炎药物和支气管扩张剂混合在一起的喷雾制剂RPL554可能会提高CF患者的生活质量。

       "单剂量作用下较基线将FEV1提高6%对CF患者是至关重要的成果。"这项试验的首席督察官Andres Floto教授讲到。但我们不得不注意到这项IIa临床试验是一项小范围(10名患者)、短时间的试验,并且较为详细的临床结果还未公布,现阶段Verona得到结果还有待进一步验证。而IIa临床试验是一项探索性研究,主要目的是研究药物的剂量范围及PK/PD,IIb临床试验将对其有效性和安全性进一步研究,Verona后续关于RPL554的IIb临床试验将会尽快开展与揭晓。

Jan-Anders Karlsson

       Jan-Anders Karlsson

       (来源于Verona Pharma官网)

       Verona的CEO Jan-Anders Karlsson博士很认同这次的试验结果,并对RPL554的COPD的IIb试验数据很是期待,"这次的试验数据支持着RPL554在CF治疗上的发展,我们期待2018Q2初宣布RPL554对COPD维持性治疗的临床IIb顶线试验结果,并进一步优化RPL554未来的发展重心。"

       参考来源:

       1. Verona jumps as midphase cystic fibrosis data dial up hopes;

       2. Verona Pharma官网。

       作者简介:知行,生物化工硕士,从事细胞培养方面的研究。工作之余密切关注国内外医药行业动态以及研究进展,用简单的语言讲述不简单的未来,一个不断前行的医药人。

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