https://www.cphi.cn 2018-03-23 13:18 来源：新浪医药新闻
3月22日，美国临床阶段生物制药公司Reata宣布称，公司用于评估bardoxolone methyl （bardoxolone）用于间质性肺疾病患者肺动脉高压（PH-ILD）治疗的临床2期试验LARIAT获得了积极的顶线研究数据。
在证实结缔组织病相关肺动脉高压 (CTD-PAH)患者6分钟步行距离(6 MWD)显示临床意义的改善后，公司开展了此次对间质性肺疾病所致肺动脉高压患者的小型探索性队列研究，以确定该药物潜在的扩展应用潜力。这项试验得到的结果显示，试验的主要终点指标（从6 MWD基线水平到第16周的改变）出现显著改善，而且没有发现安全信号。
该试验的目的是评价PH和特发性肺纤维化(IPF)或结节病对6 MWD的影响，后两者属于间质性肺疾病的常见形式。安慰剂对照试验持续时间为16周，让8名IPF患者和25名结节病患者按照2：1分别随机服用bardoxolone或安慰剂，对与基线相比6 MWD的改善情况进行检测。目前还没有批准专门用于治疗PH和ILD患者的有效治疗方法，因为可用于肺动脉高压的血管扩张剂无法在这些患者中显示出有效性和安全性。
治疗16周后，随机服用bardoxolone的IPF患者的6 MWD较基线38 m显著增加(p<0.05)，而安慰剂治疗组则出现非明显减少(13m)。随机服用bardoxolone治疗的结节病患者在第16周的6 MWD水平也明显高于基线值17m(p<0.05)，而安慰剂治疗的患者则出现9m的无显著增加。
Reata制药首席医学官Colin Meyer博士表示：“据估计，有一半的IPF患者患有肺动脉高压，这些患者病情进展迅速，预后不佳。在IPF患者中观察到的6 MWD增加的幅度与我们在第2期LARIAT研究中观察到的CTD-PAH患者的增加量一样大。我们对这些初步结果感到鼓舞，特别是IPF患者的结果，这些结果支持了我们目前在肺动脉高压方面的努力。一旦我们完成了其他正在进行的临床2期试验，我们将对所有中期试验中的所有可用数据进行评估，以确定这个项目与我们其他项目的优先顺序以及时间安排。”
Bardoxolone methyl是一种实验性的口服Nrf 2激活剂。Nrf 2作为一种转录因子，通过恢复线粒体功能、减少氧化应激和抑制促炎信号，诱导炎症反应的分子通路。美国FDA已授予bardoxolone methyl用于奥尔波特综合征和肺动脉高压治疗的孤儿药地位。Bardoxolone methyl目前正在进行用于奥尔波特综合征治疗的名为CARDINAL的临床3期试验，同时在进行CTD-PAH治疗的3期试验CATALYST。（新浪医药编译/David）
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