闭症谱系障碍（Autism Spectrum Disorder，ASD）与多种症状相关，可以分为两大类：“核心”和“相关”。核心症状是社会交往和沟通障碍，以及重复行为和兴趣受限，所有这些都可以显著影响日常功能。相关症状包括焦虑，癫痫发作，语言障碍，感觉问题，注意力缺陷，情绪改变，睡眠不足，愤怒的爆发和自我伤害。

       ASD在男孩中的诊断率约为女孩的四倍。在美国，据估计，42个男孩中的1个和189个女孩中的1个患有ASD。世界卫生组织估计，ASD的全球发病率大约是每160人中有1名ASD。在欧盟，估计ASD的患病率在每10,000名儿童57至67人不等。

       治疗自闭症儿童的主要目标是减少相关的生活压力，提高生活质量和功能独立性。早期密集的，持续的特殊教育计划和行为治疗可以帮助儿童获得自我保健，社交和工作技能，并且经常改善功能并减少症状严重程度和适应不良行为。当行为治疗失败时，许多药物可用于治疗ASD的症状，最常见的药物是抗抑郁药，兴奋剂和抗**病药。抗**病药物，如利培酮和阿立哌唑已被发现可用于治疗自闭症时经常发生的烦躁不安，重复行为和失眠症。目前，没有已知的药物可以缓解自闭症的社交和沟通障碍的核心症状。

       本文盘点了2018年2月最新的自闭症临床研究。我们统计了在clinicaltrials.gov上注册的临床1期，2期和3期的自闭症临床试验数据。纳入统计范围的包括正在招募、招募完成和已发布招募通知的试验，没有包括已经完成、终止、未知、撤回和暂停的试验。

       自闭症临床阶段新药管线盘点

       截止2018年2月28日，自闭症领域共有56项临床试验研究，临床2期研究占主导地位。其中包括：处于1期的有14项试验，包括12个小分子药和2个生物药；处于2期的有35项试验，包括32个小分子药和5个生物药；处于3期的有7项试验，包括7个小分子药（注：有些药物可能同时进行多个试验）。

       自闭症的临床试验研究集中在美国和法国。按照临床试验的研究机构所在地统计：美国有42项试验，法国5项。

       按牵头单位计算，开展自闭症新药临床试验研究数量最多研究机构分别是：麻省总医院6项试验，埃默里大学4项，辛辛那提儿童医院医疗中心3项，斯坦福大学3项。

       与去年同期相比，自闭症的临床研究增加了17项，临床2期研究增长最快。具体包括：临床1期研究增加4项（44.4%），临床2期研究增加11项（50%），临床3期研究增加2项（40%）。

       主要的自闭症临床试验

       新药名称：CM-AT

       研究机构：Curemark

       临床阶段：3期

       CM-AT是Curemark的主要候选药物，已获得美国食品和药物管理局（FDA）的“快速通道”称号。许多自闭症儿童表现出蛋白质消化受损，这可能不会表现在自限制饮食中。无法消化蛋白质影响人体必需氨基酸的可用性。CM-AT旨在增强蛋白质消化，从而可能恢复必需氨基酸库。必需氨基酸在几种对神经功能重要的基因的表达中起关键作用，并作为关键神经递质例如血清素和多巴胺的前体。

       2017年9月，Curemark宣布针对CM-AT的第二个3期临床试验Blüm——研究在3-8岁自闭症儿童患者中的持续安全性和有效性——已经完成招募。这项为期14周的双盲随机安慰剂对照3期临床研究，将确定CM-AT是否有助于改善孤独症的核心症状和非核心症状。

       新药名称：RO5285119（balovaptan）

       药物机理：加压素1a（V1a）受体拮抗剂

       研究机构：罗氏(Roche)

       临床阶段：2期

       Balovaptan是罗氏在研的用于治疗ASD的小分子药物，是一种加压素（V1a）受体拮抗剂。2018年1月获得FDA授予突破性疗法认定，基于balvarptan在ASD成人中的2期试验VANILLA的结果。该结果于2017年5月在国际自闭症研究大会上发布，证实balovaptan安全且耐受性良好。

       罗氏正在进行balovaptan针对ASD儿童和青少年的的2期临床试验（aV1ation）。这是一项多中心，随机，双盲，安慰剂对照，旨在研究balovaptan治疗5-17岁儿童和青少年的疗效，安全性和药代动力学，受试者是高功能的自闭症谱系障碍（ASD）患者（智商大于或等于[> =] 70）。患者分开招募，首先是青少年（13-17岁），然后是儿童（5-12岁）。试验计划招募300名受试者，预期的研究开始日期是2016年11月21日，预计的主要完成日期是2019年4月18日。罗氏还正在计划ASD的其他试验。