诺华Afinitor Disperz获FDA批准治疗TSC相关癫痫部分性发作

https://www.cphi.cn 2018-04-12 11:27 来源：新浪医药

4月10日，诺华制药表示，美国FDA已批准其Afinitor DISPERZ®（依维莫司口服混悬液片）用于2岁及以上儿童及成年结节性硬化症（TSC）相关的癫痫部分发作的辅助治疗。Afinitor Disperz是美国第一种专门用于治疗这种疾病的药物疗法。

TSC是一种罕见的遗传病，影响全球多达100万人。约85%的TSC患者受癫痫影响，与TSC相关的失控性癫痫发作可使患者衰弱。超过60%经历癫痫发作的TSC患者会停止对现有的抗癫痫疗法作出缓解反应。EXIST-3是首个证明Afinitor Disperz用于辅助治疗TSC相关癫痫部分性发作具有显著获益的临床3期试验。此外，Afinitor是唯一经批准的用于非手术治疗TSC相关的非癌性脑肿瘤(室管膜下巨细胞星形细胞瘤，或SEGA)和TSC相关的肾脏肿瘤(肾血管平滑肌脂肪瘤)的药物。

诺华肿瘤学美国公司执行副总裁Ameet Mallik表示：“Afinitor DISPERZ获得FDA批准将会对伴有癫痫部分性发作的TSC患者产生重大意义的影响。”

FDA批准Afinitor Disperz是依据一项关键临床3期有效性和安全性试验EXIST-3（EXamining everolimus In a Study of TSC）的数据。研究发现，与安慰剂相比，Afinitor Disperz在辅助治疗时，显著降低了与TSC相关的抗治疗性癫痫发作的频率。与安慰剂组(14.9%，95%CI 0.1，21.7)相比，随机服用Afinitor Disperz低剂量(LE；29.3%，95%CI 18.8，41.9；p=0.003)和高剂量(He；39.6%，95%CI 35.0，48.7；pAfinitor通过抑制哺乳动物雷帕霉素靶蛋白(mTOR)发挥作用，mTOR是一种调节多种细胞功能的蛋白质。在TSC中，TSC 1或TSC 2基因的失活突变会导致全身错构瘤的形成，以及癫痫发作和癫痫的形成。mTOR过度激活导致神经元发育不良、轴突发育异常和树突形成、兴奋性突触电流增加、髓鞘减少和皮质层结构破坏，导致神经元发育和功能异常。在脑mTOR失调动物模型中使用mTOR抑制剂可延长其存活时间，抑制癫痫发作，防止新发性癫痫发生，并可以防止过早死亡。

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