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EMA优先药物计划(PRIME)实施之两年回顾

http://www.cphi.cn   2018-05-15 10:22 来源:CPhI制药在线 作者:Z

优先药物是指对于一些医疗需求未得到满足的疾病,能够提供比现有药物更明显的治疗优势,或者能够为无药可用的患者提供潜在临床获益的药物。

       2018年5月7日,欧洲药品管理局(EMA)发布了报告《Two years of PRIME》,对PRIME(优先药物计划)实施两年的情况作了回顾和总结。

       在对PRIME实施情况回顾之前,我们先了解一下PRIME的概况:

       PRIME全景扫描

       背景介绍

       优先药物是指对于一些医疗需求未得到满足的疾病,能够提供比现有药物更明显的治疗优势,或者能够为无药可用的患者提供潜在临床获益的药物。

       优先药物计划(Priority Medicine,简写为PRIME),是2016年3月EMA推出的一项药品审评制度,旨在通过优化和支持药物开发,促进医疗需求尚未满足的疾病,治疗细菌耐药、重大疫情(如埃博拉)等药物的研发,解决某些罕见病药物不足或者缺失问题,从而使患者尽快享受到科学进步和新药带来的实惠。

       如何提出PRIME申请

       在药品研发的临床试验阶段,任何企业都可以申请进入PRIME计划,前提条件是:制药企业必须递交早期临床数据,而且这些数据必须能够证明,该产品有希望在目前尚且不能有效治疗的疾病中取得突破。一般情况下,EMA会在40日内作出回应。

       PRIME如何运作

       EMA经过科学的筛选和评估,一旦入选PRIME,EMA就指派欧盟人用药委员会(the Committee for Medicinal Products for Human Use,CHMP)或先进疗法委员会(Committee for Advanced Therapies (CAT))成员对研发给予持续的支持和反馈,同时多学科专家组会组织启动会议 ('kick-off' meetings),就企业的研发进程为产品的总体研发方案和注册策略提供指导。"启动会议"是PRIME的一个关键特征,它是一种多学科会议,汇集了医学报告员以及有关EMA委员会的主席和专家,以确保药物生命周期的各个方面都尽早讨论,包括风险管理问题。第一次启动会议是在2016年7月组织的,迄今为止,已经举行了31次会议。会议的目的是就下一步如何最好地解决任何已确定的问题以及在科学咨询的背景下确定通常要讨论的问题达成一致。

       随着临床试验的进行,EMA会不断提供科学建议,同时逐渐明确是否给予加速审批的态度。EMA的最终目标是通过促进药物研发企业优化临床设计,从而获得更高质量的数据,也便于其评估药物质量、安全性和有效性。

       PRIME实施两年回顾

       自2016年3月EMA启动PRIME以来,EMA已经接收并评估了177个该计划资格要求的申请(详见图1),平均每月的接收数量为8个,其中36个已被接受,占比21%。

图1 PRIME两年内资格申请数量表

       图1 PRIME两年内资格申请数量表

       这些申请涵盖广泛的治疗领域:其中肿瘤学和血液学药物占了最大的份额,另外还有部分涉及感染性疾病,神经内科和精神疾病领域。(详见图2)另外,这些申请按照产品类型分类,化学药为71个(42%),生物药43个(25%),先进疗法产品42个(25%),其它13个(8%)。(详见图3)

图2 PRIME两年内治疗领域分类表

       图2 PRIME两年内治疗领域分类表

PRIME两年内申请的产品类型分类

       图3 PRIME两年内申请的产品类型分类

       对于入选的这36种药物,其中83%关注罕见病,44%用于治疗儿科患者。具体来说,30个属于罕见病范畴,16个用于儿科患者,15个属于先进疗法产品(见图4)。

两年内入选PRIME的产品分布

       图4 两年内入选PRIME的产品分布

       截止到目前EMA已经收到了3个PRIME药物的上市许可申请,目前都在审查中,预计将在2018年晚些时候做出首个审查意见。

       最后,我们对未成功入选PRIME的情况作一简要分析:

       两年来提交的177份申请中有8个超出范围,主要原因是产品研发阶段太早(如对于中小企业(SME)来说原则的证明太早或者对于非中小企业来说概念的证明太早)或是尚不清楚产品是否归属于药品的定义范围内。

       其它被否决的主要原因如下:

       ★在概念证明阶段,开发太过超前(共17例)

       ★提供的数据稳健性不足,不能充分支持治疗优势的假设(如,试验设计问题、失败的研究、结果的不一致、子组中不恰当的要求、缺少比较、与历史数据的比较不足等);

       ★效果不确定或不充分(幅度、持续时间、终结点的相关性)。

       ★除此之外,还有一种被否决的原因是欧盟委员会认为不能接受申请人提出的医疗尚未满足的需求或者其证明不充分。

       参考资料:

       1.PRIME - PRIORITY MEDICINES

       2.PRIME: a two-year overview

       作者简介:zhulikou431,高级工程师、PDA会员、ISPE会员、ECA会员、PQRI会员、资深无菌GMP专家,在无菌工艺开发和验证、药品研发和注册、CTD文件撰写和审核、法规审计、国际认证、国际注册、质量体系建设与维护领域,以及无菌检验、环境监控等领域皆具有较深造诣。近几年开始着力关注制药宏观领域趋势分析和制药企业并购项目的风险管理工作。

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