https://www.cphi.cn 2018-05-25 11:46 来源：新浪医药新闻
5月24日，专注于罕见皮肤病的局部和皮内治疗通用型基因疗法开发的美国生物公司Krystal Biotech公布称，美国FDA已授予KB103用于营养不良性大疱性表皮松解症（DEB）治疗的快速通道认定。KB103是首个局部应用的基于单纯疱疹病毒1(HSV-1)的基因疗法，利用基因工程将人的胶原蛋白递送至患有DEB的患者。
DEB是由第七型胶原蛋白(COL7)基因突变引起的皮肤病。由于COL7的突变，DEB患者的皮肤非常脆弱，一旦发生轻微摩擦，皮肤就会起泡或脱落。目前还没有批准治疗DEB的方法。
Krystal创始人及首席运营官Suma Krishnan表示：“授予快速通道标志着KB103的开发进程又迈出了积极的一步，也再次反映了患有这种衰弱疾病的患者存在严重的未得到满足需求的现状。”
斯坦福大学正在进行一项单点、开放标签、安慰剂控制的KB103的1/2期临床研究。本研究的目的是利用伤口成像、COL7表达分析和锚定纤维形成来评价kB103的安全性和耐受性。
KB103是Krystal的主要候选产品，它是一种复制缺陷的、非整合的病毒载体，使用Krystal的STAR-D平台进行工程化，将人类COL7A1功能基因直接递送给患者的分裂和不分裂的皮肤细胞。HSV-1是Krystal复制缺陷的、非整合的病毒载体，它能比其他病毒载体更有效地穿透皮肤细胞。它的高有效负载能力使其能容纳大的或多个基因，而它的低免疫原性使其成为直接和重复递送到皮肤的合适选择。（
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