安斯泰来AML药物Gilteritinib获美国FDA优先审评

https://www.cphi.cn 2018-05-30 16:46 来源：新浪医药新闻

5月29日，日本安斯泰来制药公布称，美国FDA已经接受了Gilteritinib用于有FLT3突变的复发或难治性急性髓细胞白血病（AML）成人患者治疗的新药上市申请（NDA），并给予其优先审评认定。目前，还没有被批准用于治疗复发或难治性FLT3突变阳性AML治疗的FLT3靶向药物。

安斯泰来肿瘤开发高级副总裁兼全球治疗领域主管Steven Benner博士表示：“FLT 3基因突变影响大约30%的AML患者，并且常常与不良的生存结果相关。许多患者在治疗后复发，或者对目前可用的治疗无效。简单地说，这些患者需要更多的治疗选择。美国FDA接受这项NDA并给予优先审评，是公司在Gilteritinib开发上以及帮助AML患者治疗的一项重要里程碑。”

本次NDA是基于正在进行的研究Gilteritinib治疗复发性或难治性AML成人患者疗效的临床3期ADMIRAL试验。美国FDA给予的处方药使用者费用法案(PDUFA)目标日期是2018年11月29日。

与标准治疗相比，被FDA给予优先审评认定的药物（如果获批）具有显著改善严重疾病的治疗安全性和有效性。在优先审评下，FDA的目标是在收到申请后6个月内对申请做出审评决定，而标准程序则是10个月。

急性髓细胞白血病（AML）是一种骨髓性造血芽细胞异常增殖的血液恶性肿瘤，是成年人最常见的急性白血病，其发病率随着人的年龄增长而增加。

Gilteritinib可以抑制FLT3跨膜区内部串联重复（ITD）以及FLT3酪氨酸激酶结构域（TKD），这是两种常见的FLT3突变类型，约占所有AML患者的三分之一。此外，研究发现该药物还显示了对AXL的抑制作用。此前，Gilteritinib已经被FDA授予孤儿药及快速通道认定，并被欧盟委员会(EC)及日本卫生、劳动和福利部(MHLW)指定为孤儿药。MHLW同时授予该药物复发/难治AML治疗的SAKIGAKE认定。

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