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血友病新药Hemlibra获FDA优先审评资格

https://www.cphi.cn   2018-06-07 15:55 来源:药明康德

日本中外制药株式会社(Chugai Pharamceutical)日前宣布,美国FDA接受了Hemlibra的补充生物制剂许可申请(sBLA),并为其颁发了优先审评资格。

       日本中外制药株式会社(Chugai Pharamceutical)日前宣布,美国FDA接受了Hemlibra的补充生物制剂许可申请(sBLA),并为其颁发了优先审评资格。此次申请针对无因子VIII抑制剂的成人和儿童A型血友病患者。FDA有望在今年10月4日之前作出决定。在美国,罗氏成员基因泰克(Genentech)是该药物BLA的持有者。

       A型血友病是一种严重的遗传病,患者的血液不能正常凝固,导致不受控的自发性出血。A型血友病影响全球大约32万人,其中50-60%的人具有该病的严重形式。A型血友病患者缺乏一种叫做因子VIII的凝血蛋白。在健康人中,当发生出血时,因子VIII会将因子IXa和因子X聚集在一起,这是凝血的关键步骤,可以帮助止血。根据病症的严重程度,A型血友病患者可能会经常出血,特别是在关节或肌肉中,引起疼痛、慢性肿胀、畸形、行动不便和长期关节损伤等严重健康问题。A型血友病的一个严重并发症是患者会发展出针对因子VIII替代疗法的抑制剂,它是由机体免疫系统发展而来的抗体,能够结合并阻断替代因子VIII,使它不能达到足以控制出血的水平。

       Hemlibra是双特异性因子IXa和因子X定向抗体。它可以将激活天然凝血级联所需的蛋白质——因子IXa和因子X聚集在一起,恢复A型血友病患者的凝血过程。Hemlibra是一种预防性治疗,可通过每周一次即用溶液皮下注射来进行。该药物于去年11月获美国FDA批准,用于常规预防或减少具有因子VIII抑制剂的A型血友病成人和儿童患者的出血事件。

       此次sBLA是基于HAVEN3研究的结果,该研究是在没有因子VIII抑制剂的成人和青少年A型血友病患者中进行的。结果显示,与未接受预防治疗的患者相比,每周或每两周接受Hemlibra预防治疗的12岁或以上患者的出血分别减少96%(p<0.0001)和97%(p<0.0001)。此外,每周或每两周治疗组中分别有55.6%(95%CI: 38.1-72.1)和60%(95%CI: 42.1-76.1)的患者经历了零出血,而对照组为0%(95%CI: 0.0-18.5)。重要的是,在一项患者的内部比较中,曾接受前瞻性非介入性研究(NIS)的患者中,每周一次的Hemlibra预防治疗与之前的标准治疗相比,显示出更优的疗效,出血减少68%(p<0.0001)。此外,完成治疗偏好调查的所有患者中有93.7%(n=89/95, 95%CI: 86.8-97.7)偏好Hemlibra治疗,而在患者内部比较中有97.8%(n=45/46)偏好Hemlibra治疗。没有发现与Hemlibra相关的意外或严重不良事件(AE),最常见的AE与之前的研究一致。

       “我们为Hemlibra治疗A型血友病而第二次获得优先审评资格感到骄傲,这突出了这种药物的创新,”Chugai公司执行副总裁Yasushi Ito博士说:“没有因子VIII抑制剂的A型血友病患者,在出血管理方面仍然有未满足的医疗需求。鉴于此次的优先审评资格,我们希望能够将Hemlibra作为一种新的治疗方案,尽快为A型血友病患者及其护理人员做出贡献,这种新的治疗方案可以通过皮下注射进行良好的出血控制,并减轻治疗负担。”

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