专注“渐冻人症”等疾病领域金票奖新锐获550万美元种子轮融资

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来源：创鉴汇

2018-11-26

初创公司QurAlis近日宣布，完成550万美元的种子轮融资。QurAlis打算利用这笔资金推进肌萎缩侧索硬化症（ALS）和额颞叶痴呆（FTD）的临床前期研究。

基于哈佛大学教授及其实验室的工作，QurAlis的干细胞疾病模型来源于肌萎缩侧索硬化症（ALS）患者，以帮助识别潜在的精准治疗。

利用先进的干细胞技术，QurAlis的创始人Kevin Eggan教授、Clifford Woolf教授与Brian Wainger博士与ALS患者一起工作，将他们的一些皮肤细胞重新编程为干细胞。之后，将这些干细胞制成与ALS患者体内退化的、相同类型的运动神经元，并在实验室环境中进行研究。通过仔细研究这些运动神经元，他们发现其表现出与ALS患者相似的过度兴奋性。通过仔细的测量，Wainger博士随后确定了某种钾通道Kv7.2/7.3通道的活性降低。与对照神经元相比，Kv7.2/7.3的活性降低使得ALS运动神经元过度兴奋，其中SOD1基因中的ALS基因突变已从DNA中除去。已经批准的名为Ezogabine的癫痫药物，也称为瑞替加滨，能够恢复Kv7.2/7.3通道的活性，并将运动神经元的活动过度降低至正常水平。该药还能够增加ALS突变的运动神经元的存活率。Ezogabine（瑞替加滨）现在2a期生物标志物试验中进行测试，以确认它可以减少ALS患者的过度运动系统。如果是这样，它也可能延长ALS患者的存活期。QurAlis的一个主要项目是将Kv7通路激活剂瑞替加滨确定为可能的ALS疗法，而另一个目标是恢复自噬通路。

QurAlis公司首席执行官Kasper Roet博士说：“ALS是最常见的运动神经元疾病，这不是一种单一的疾病，而是一系列具有不同潜在机制的疾病。由于人类遗传学的发展进步和对疾病机理的认识，我们现在知道超过25个与ALS有关的基因，其中许多基因也与FTD的形成有关。QurAlis的关注点是为不同ALS和FTD患者人群开发有针对性的治疗药物。我们的专有技术和患者来源的细胞，结合我们团队在药物化学和基于结构的药物设计方面的专业知识，使我们能够快速找出可进入临床试验的候选药物。通过投资者和合作伙伴的卓越支持，我们正在竭力将这些药物尽快带给相关患者。”

Amgen Ventures（安进风险投资基金）、MP Healthcare Venture Management，Alexandria Venture Investments以及BioInnovation Capital和Viva Biotech参与本轮融资。

QurAlis在2017年赢得由安进公司赞助的“金票奖（golden ticket）”。最近又赢得了由辉瑞赞助的“金票奖”，在马萨诸塞州剑桥的LabCentral获得了为医学研究所提供的配备和实验室，外加上一年的预付租金。另外，QurAlis也是强生创新JLABS孵化器项目中的常驻企业，同样在LabCentral所在地，获得了ALS和额颞叶痴呆（FTD）临床前研究的相关配备和实验室。

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