诺华血液病新药获FDA优先审评，用于预防血管阻塞危象

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来源：医药魔方

2019-07-18

月16日，诺华宣布FDA已受理crizanlizumab（SEG101）预防镰状细胞病（SCD）患者血管阻塞性危象（VOCs）的生物制品许可申请（BLA），并将优先审评。2018年12月，crizanlizumab获FDA授予突破性疗法认定。

7月16日，诺华宣布FDA已受理crizanlizumab（SEG101）预防镰状细胞病（SCD）患者血管阻塞性危象（VOCs）的生物制品许可申请（BLA），并将优先审评。2018年12月，crizanlizumab获FDA授予突破性疗法认定。此次审查期将从10个月缩短至6个月，如果本次FDA批准，crizanlizumab有望成为首个针对P-选择素介导的镰状细胞病多细胞粘附的单克隆抗体。

本次上市申请是基于一项代号为SUSTAIN的II期临床研究，该研究结果表明，与安慰剂相比，crizanlizumab（5mg/kg）治疗组将VOCs中位年发病率显著降低了45.3%（1.63 vs 2.98）；治疗组在治疗期间没有经历任何VOCs的患者比例是安慰剂组的2倍以上（36% vs 17%）；首次接受VOCs治疗的中位时间是安慰剂组的3倍（4.07个月 vs 1.38个月）; 中位年住院天数减少了42%（4.00 vs 6.87）。

Crizanlizumab是一种研究性人源化单克隆抗体，可阻断P-选择素介导的多细胞粘附，可用于预防镰状细胞病患者的血管闭塞性危象（VOCs）。Crizanlizumab与血小板和血管内皮细胞表面的P-选择素分子结合，可抑制内皮细胞，血小板，红细胞，镰状红细胞和白细胞之间的相互作用。

镰状细胞病是一种使人衰弱的遗传性血液疾病，它会影响红细胞的形状，并且可以使血细胞和血管比平时更加坚硬。当多个血细胞彼此粘附时可能发生阻塞。降低血细胞和血管粘性可能有助于减少患者经历VOC的天数。据估计，美国镰状细胞病人的终生医疗保健平均费用接近100万美元。

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