囊获调控基因表达利器 AskBio致力改良基因疗法

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来源：药明康德

2019-08-14

今日，拥有全球领先基因治疗平台的AskBio公司宣布并购致力于开发合成基因启动子的Synpromics公司，双方的合作旨在实现更精准的细胞靶向和基因表达，进一步改良基因疗法。

AskBio公司专注于开发腺相关病毒（AAV）基因疗法。它独创AAV技术平台能够使用基因工程手段，对AAV的衣壳蛋白进行修改，从而构建具有新型衣壳蛋白的AAV。这些新型AAV不但可以靶向人体中的不同器官，而且可以逃避人体中已有的抗AAV抗体的攻击，从而治疗原先无法接受基因疗法的患者。

▲AskBio生成不同AAV病毒衣壳蛋白的技术平台（图片来源：AskBio公司官网）

Synpromics公司通过基因组学，生物信息学和智能数据驱动设计，实现为患者提供更安全，更有效的细胞和基因药物，从而改善人类健康。其专有的多维生物信息学数据库PromPT平台可以进行特定产品的启动子设计和选择，为下一代基于细胞和基因的药物提供支持。天然的启动子在治疗应用中有所局限，但Synpromics的合成启动子可以更好地调节基因活性和精确的控制蛋白质生产。它们在任何细胞类型、组织、环境或生物学条件下，都能以精准的特异性驱动基因表达。该技术将使细胞和基因治疗更加有效。

▲Synpromics PromPT技术平台（图片来源：Synpromics公司官网）

AskBio公司的AAV技术、衣壳数据库，载体生产系统和多维基因治疗平台与Synpromics公司的启动子和生物信息学技术相结合，为更精准的靶向复杂疾病，提高AAV基因治疗载体的疗效创造了机会。Synpromics将作为AskBio的一家全资子公司继续独立运营，但双方共享知识产权，并计划立即整合目前正在开发的治疗产品组合。

参考资料：

[1] AskBio Acquires Synpromics Ltd. and Expands its Gene Therapy Technology Portfolio，Retrieved August 13, 2019, from https://www.prnewswire.com/news-releases/askbio-acquires-synpromics-ltd-and-expands-its-gene-therapy-technology-portfolio-300900332.html

[2] 突破AAV载体局限性，基因疗法公司完成2.35亿美元融资Retrieved August 13, 2019, from 药明康德官网

[3] AskBio official website Retrieved August 13, 2019, from https://askbio.com/

[4] Synpromics official website Retrieved August 13, 2019, from https://www.synpromics.com/

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