黑石与辉凌制药联合投资5.7亿美元，成立基因治疗公司以开发膀胱癌新疗法

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来源：动脉网

2019-11-28

11月26日，辉凌制药（Ferring Pharmaceuticals）和黑石生命科学投资平台Blackstone Life Sciences联合宣布，将投资5.7亿美元成立基因治疗公司FerGene，其中黑石投资4亿美元，辉凌制药投资1.7亿美元。

此次融资完成后，FerGene将专注开发和商业化基因疗法nadofaragene firadenovec（rAd-IFN/Syn3），用于治疗对卡介苗（BCG）反应不佳的的晚期非肌层浸润性膀胱癌（high grade NMIBC）患者。

FerGene总部位于瑞士，是从辉凌制药分拆出来的基因治疗公司。该公司成立的初衷是开发新型的基因疗法，以改善膀胱癌等肿瘤患者的临床疗效，并提高其生活质量。目前，FerGene正在推动nadofaragene firadenovec的临床开发和商业化进程。

nadofaragene firadenovec是一种基于腺病毒载体的基因疗法，可治疗对卡介苗（BCG）反应不佳的晚期NMIBC患者。该疗法利用腺病毒载体将干扰素α-2b基因运送至膀胱壁细胞，促使细胞摄取α-2b基因并翻译序列，从而分泌干扰素α-2b蛋白，这是一类天然蛋白质，可抵抗癌症。这种基因疗法将患者自身的膀胱壁细胞转变为干扰素生产细胞，有效增强了人体对癌症的天然防御能力。

MD安德森癌症中心（MDACC）教授及泌尿外科肿瘤临床试验协会（SUO-CTC）创始人Colin Dinney博士率先发现nadofaragene firadenovec，并与芬兰基因治疗公司FKD Therapies Oy（FKD）创始人Nigel R Parker博士共同领导了该疗法的开发计划。据悉，FKD主要负责nadofaragene firadenovec的开发和监管备案，并与SUO-CTC共同进行该疗法的3期临床试验。

目前，nadofaragene firadenovec已获得突破性疗法的称号，且FDA已接受该疗法的生物制剂许可申请（BLA）并批准优先审查。辉凌制药表示，3期临床试验结果将于2019年12月5日在华盛顿特区的泌尿外科肿瘤学会（SUO）的第20届年会上发表。

膀胱癌是最常见的癌症之一，全球每年约有43万名患者确诊为膀胱癌。膀胱癌是全美第6大最常见的癌症，美国每年的膀胱癌新增病例超过8万例。经卡介苗治疗的晚期NMIBC患者复发率达60％以上，可预防癌症扩散的根治性膀胱切除术也有较高的复发率。因此，晚期NMIBC患者急需新的治疗方法。

辉凌制药董事长Frederik Paulsen表示：“将新型基因疗法推向市场需要投入很大精力，而FerGene拥有丰富的资源和专业的团队，这为患者带来新的希望。通过辉凌制药和Blackstone Life Sciences的联合投资，nadofaragene firadenovec将在不久后面世，改善晚期NMIBC患者的生活质量。”

Blackstone Life Sciences负责人Nick Galakatos博士说：“与辉凌制药合作体现了我们将变革性疗法推向市场的决心。我们的专业知识和临床开发经验将进一步推进创新疗法的开发。”

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