潜在同类最佳！Aurinia狼疮性肾炎新药在美启动NDA滚动提交

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来源：新浪医药新闻

2020-03-17

Aurinia Pharma是一家处于后期临床阶段的加拿大生物制药公司，致力于肾脏病和自身免疫性疾病领域的新药研究、开发和商业化。

Aurinia Pharma是一家处于后期临床阶段的加拿大生物制药公司，致力于肾脏病和自身免疫性疾病领域的新药研究、开发和商业化。近日，该公司宣布，已启动向美国FDA滚动提交voclosporin治疗狼疮性肾炎（LN）的新药申请（NDA）。滚动提交允许药企将NDA中已完成的部分提交给FDA进行审查，而不必等到每个部分都完成后再审查整个NDA。

LN是由系统性红斑狼疮（SLE）引起的肾脏炎症，代表着SLE的严重进展，如果不进行控制，可导致肾脏内永久性的、不可逆转的组织损伤，导致终末期肾病，危及生命。

Voclosporin是一种新型、新一代钙调神经磷酸酶抑制剂（CNI），有潜力成为同类最佳的CNI，该药是一种免疫抑制剂类药物，具有协同和双重作用机制，通过抑制钙调神经磷酸酶，可阻断IL-2的表达和T细胞介导的免疫反应、稳定肾脏足细胞。与传统CNI相比，voclosporin具有更加可预测的药代动力学和药效学关系（可能不需要治疗药物监测）、效力增加（与环孢素相比）、代谢谱改善。

在结构上，voclosporin是环孢菌素A的一种类似物，具有一个额外的单链碳延伸，该单碳链上具有一个双键（烯键）。Voclosporin与亲环素蛋白A结合形成异二聚体复合物，再结合并抑制钙调磷酸酶发挥免疫抑制作用。Voclosporin与环孢菌素A对人亲环素蛋白的结合亲和力相当，但voclosporin的烯键侧链在结合时可诱导钙调磷酸酶的结构变化，这可能导致与环孢菌素A相比具有增强的免疫抑制活性。

在美国监管方面，FDA在2016年授予voclosporin治疗狼疮性肾炎的快速通道资格。实验性药物获得快速通道资格，意味着药企在研发阶段可以与FDA进行更频繁的互动，在提交上市申请后如果符合相关标准则有资格进行加速审批和优先审查，此外也有资格进行滚动审查。

在已成功完成的全球性、安慰剂对照、关键III期AURORA研究中，当联合霉酚酸酯（MMF）和低剂量口服皮质类固醇时，与安慰剂相比，voclosporin改善了狼疮性肾炎患者的近期和长期预后。具体而言，voclosporin显著提高了肾脏缓解率（主要终点：40.8% vs 22.5%，p＜0.001）、并且在所有预先指定的分级次要终点方面也具有统计学上的显著改善。安全性方面，voclosporin方案与标准方案相比具有可比性。

目前，Aurinia已提交了voclosporin治疗狼疮性肾炎NDA中的非临床模块，预计在2020年第二季度末完成所有模块的提交。该公司已计划在完成提交后申请FDA对voclosporin进行优先审查。

除了狼疮性肾炎，Aurinia也正在开发voclosporin用于局灶节段性肾小球硬化症的治疗，开发voclosporin滴眼液用于治疗干眼症。

参考来源：Aurinia Pharmaceuticals Initiates Rolling Submission of a New Drug Application to the U.S. Food and Drug Administration for Voclosporin in the Treatment of Lupus Nephritis

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