诺诚健华泛FGFR抑制剂gunagratinib治疗胆管癌获美国FDA孤儿药资格认定

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来源：CPhI制药在线

2021-12-29

生物医药高科技公司诺诚健华（香港联交所代码：09969）今天宣布，公司自主研发的高选择性泛FGFR（成纤维细胞生长因子受体）抑制剂gunagratinib（ICP-192）获得美国食品药品监督管理局（FDA）授予孤儿药资格（Orphan Drug Designation，ODD），用于治疗胆管癌。

ICP-192是诺诚健华旗下具有全球自主知识产权的1类创新药，是可用于治疗多种实体瘤且具高选择性的小分子泛FGFR抑制剂，目前正在中国和美国开展多项临床研究。

2021年美国临床肿瘤学会（ASCO）年会上公布的gunagratinib最新临床数据显示，截至2021年2月，共有30名患者接受了gunagratinib治疗。安全性和耐受性良好，未达到最大耐受剂量（MTD）。在完成至少一次肿瘤评估的12名FGF/FGFR基因突变阳性患者中，客观缓解率（ORR）为33.3%，包括1名胆管癌患者（占8.3%）达到完全缓解（CR），3名患者（占25%）达到部分缓解（PR），7名患者达到疾病稳定（SD）。疾病控制率（DCR）为91.7%。

诺诚健华联合创始人、董事长兼CEO崔霁松博士说：“我们非常自豪，继奥布替尼之后，我们的gunagratinib在治疗实体瘤方面也获得美国FDA孤儿药资格认定。在针对胆管癌在内有FGF/FGFR基因突变的多种实体瘤患者中，gunagratinib均表现出抗肿瘤活性。我们将继续推进在中国及美国进行多中心、多适应症的临床试验，希望gunagratinib早日造福患者。”

孤儿药资格源自1983年《孤儿药法案》，是FDA鼓励开发用于治疗在美国患病人数低于20万人的罕见疾病创新药措施。凡获得孤儿药资格的候选药物，有机会获得七年市场独占权以及FDA提供的税收减免、药物许可证申报费减免、上市药物年费减免、研发资助、方案协助和快速监管审批信道等一系列配套支持政策。

去年年底，诺诚健华自主研发的布鲁顿酪氨酸激酶（BTK）抑制剂奥布替尼获得FDA授予孤儿药资格，用于治疗套细胞淋巴瘤（MCL）。

关于诺诚健华

诺诚健华（中国香港联交所代码：09969）是一家商业化阶段的生物医药高科技公司，专注于恶性肿瘤及自身免疫性疾病治疗领域的一类新药研制，适用于中国病人高发的淋巴瘤、肝癌、胆管癌、尿路上皮癌等多种恶性肿瘤及自身免疫性疾病。现有多个新药产品处于商业化、临床及临床前研发阶段。公司在北京、南京、广州、上海、美国新泽西和波士顿均设有分支机构。