国家卫健委点名的紧缺药**是什么药？安全性高吗？

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来源：CPhI制药在线

2022-07-05

2022年7月初，国家药监局网站发布关于印发《临床急需药品临时进口工作方案》和《**临时进口工作方案》的通知。国家卫健委对于一种药物单独发出一个工作方案，这是很少见的。

2022年7月初，国家药监局网站发布关于印发《临床急需药品临时进口工作方案》和《**临时进口工作方案》的通知。国家卫健委对于一种药物单独发出一个工作方案，这是很少见的。根据上面的官方文件，我们可以知道 **现在在中国是一种临床急需药品，英文名为：**。那么，**是一种什么药物呢？为什么急缺呢？是否安全性很高呢？本文做一分析。

国家卫健委点名的紧缺药

**的应用历史与适应症

**最早是于1970年在澳大利亚开始使用的，用于治疗焦虑症，并于1974年在法国治疗癫痫。如今，它已经被许多国家批准为治疗癫痫和焦虑症的辅助疗法。2008年12月，**被美国FDA授予孤儿药地位，用于治疗Lennox-Gastaut综合征。2011年10月，FDA已批准**作为2岁以上人群Lennox-Gastaut综合征的辅助治疗。当前，**已在3000多名癫痫患者的50多项研究中进行了广泛的测试，它提供了巨大的临床益处，只有轻微的副作用。

分子式

图1 **（左一）与氯硝西泮（右一）的分子式

**属于紧缺药，不是一种新药

在我国，**是一种有机化合物型的药品，化学式为C16H13ClN2O2，适用于治疗对其他抗癫痫药无效的难治性癫痫，被列为第二类精神药品管控，不属于新药。同时，**也是一种口服1，5-苯二氮卓类药物（如图1：基本的化学结构都是苯二氮卓类母环），在全球范围内用于治疗许多类型的癫痫。目前，**在美国仅被批准用于Lennox-Gastaut综合征，这种病症是儿童癫痫中最严重的一种疾病类型。

**的药理作用机制与临床应用

**的药理作用机制是激活GABA的一个受体，该受体增加了氯离子通道打开的频率，允许氯化物进入并超极化神经元。同时，**还增加了GABA转运蛋白的产量，并由此发挥作用。与其他苯二氮卓类药物相比，它与介导镇静作用的亚基结合较少，镇静的作用相对较弱小。同时，它在临床中的起效作用迅速，由于其活性代谢物N-去甲基氯巴扎姆代谢缓慢等，可以较长时间的维持治疗效果。**的剂量在每天5毫克至40毫克之间，实际的临床剂量取决于患者的体重，疗效和耐受性。**为癫痫患者提供了许多好处，可以用作难治性癫痫的辅助治疗药物，甚至可作为广谱癫痫综合征的单一疗法。总之，对于癫痫的治疗，**是一种很有前途的治疗方法，因为它在许多临床研究中都显示出积极的结果。

**的安全性很高，有抗焦虑作用

由于**是苯二氮卓类的药物，因此它也具有这类药物的通用功能：抗焦虑。癫痫是一种严重的疾病，影响着世界人口的大约1%。这种疾病的特征是反复发作，但癫痫患者也经常患有其他共病。事实上，11-25%的癫痫患者患有焦虑症。这种抗惊厥和抗焦虑治疗药物，在难治性癫痫以及儿童和成人的一些单药治疗试验中一再显示出巨大的疗效和高安全性。**总体优于传统抗焦虑药物--地西泮。例如，它与地西泮在治疗焦虑方面的疗效大致相同，但头晕在地西泮中更常见。由于癫痫患者往往有较高的焦虑率，**的这种抗焦虑质量特别有益。

**的代谢，受亚洲人群的基因型影响

**口服后，主要通过细胞色素P450途径进行肝代谢，其半衰期平均为18小时。**主要由CYP3A4和CYP2C19代谢转化，将**脱甲基化为药效学活性N-去甲基氯巴扎姆，其半衰期约为50小时。最终，代谢物转化为无活性的4′-羟基-N-氯巴扎姆并排出体外。由于CYP2C19在**和N-去甲基氯巴扎姆的代谢中起作用，因此该基因中的突变可以增加N-去甲基氯巴扎姆的浓度，从而导致更高的副作用风险。中国人群中35%的人携带CYP2C19的等位基因突变，因为可能受到的影响较多，尤其重要。

**的戒断效应，也不能忽视

大部分研究者认为，短期应用**是十分安全的，它只有轻微的副作用。但是，与任何苯二氮卓类药物一样，**仍旧存在依赖性和戒断反应的风险。如果突然停用**，会导致发生戒断相关的不良反应。这些戒断症状包括：癫痫发作，烦躁不安，烦躁不安，注意力不集中和失眠等。

小结

**是一种独特的抗癫痫药，在治疗广谱癫痫方面非常有效和安全。当前，**已被证明是一种可以单一治疗儿童和成人难治性癫痫的辅助药物。还以，与其他苯二氮卓类药物相比，**的镇静作用更少，抗焦虑作用效果更好，这对癫痫患者是一个附加的好处。为什么它会成为一个紧缺进口药物呢？可能是与此类药物属于罕见病药物，患者受众少，利润低下，国内外厂家没有此类药物有关。