2022（第十三届）国际细胞治疗大会—暨基因治疗与核酸药物开发高峰论坛将于22年5月在上海举办。诚邀国内外领域专家与行业人士共聚一堂，针对当下基因治疗行业的发展全局，深入探讨行业发展机遇与发展痛点，促进国际与国内多种合作模式，加速基因治疗与核酸药物的市场化进程！ 

会议议题Conference Topics

• 基因治疗创新与研发

  - 基因治疗药物市场投融资现状与展望

  - 国内外法规对基因治疗产品的要求

  - 基于罕见病、遗传病、肿瘤及阿尔茨海默症等基因疗法开发

  - AAV基因治疗药物开发与技术前沿进展

  - 遗传性眼病基因治疗最新研究进展

• 新型基因编辑技术&合成生物学的开发

  - 新型糖基化酶碱基编辑器的开发与设计

  - 基因编辑工具的开发与在体高通量基因靶点筛选

  - RNA编辑介导的基因治疗

  - 单碱基编辑治疗的创新技术与应用

  - 合成生物学与基因治疗

• 溶瘤病毒的药物开发

  - 溶瘤病毒**的合成生物学创新设计与转化开

  - 溶瘤病毒的药物非临床评价策略

  - 溶瘤病毒的药物的开发应用与挑战

• 基因治疗药物递送技术与临床研究

  - VLP-mRNA递送技术

  - 新型mRNA药物递送平台的搭建与设计

  - 基因编辑与载体递送的开发

  - 基因治疗产品非临床研究与评价技术指导

  - 基因治疗临床应用及挑战

  - 基因治疗给药途径与方式

• 载体开发与质控工艺改进

  - 细胞及基因治疗的工艺化技术壁垒与成本控制

  - 基因治疗的工艺开发和智能化生产

  - 病毒载体构建、纯化与大规模生产

  - 基因治疗药物的CMC开发策略

  - rAAV 基因治疗产品药学评价要点

  - 细胞及基因治疗上游设备及耗材开发

• 申报、商业化与投资策略篇

  - 基因治疗药物美国IND申报要点解读

  - 基因治疗产品临床阶段到商业化的质量管理要点

  - 基于AAV和基因编辑疗法的基因治疗药物申报案例分享

  - 基因治疗质量与评价技术研究与进展

  - 基因治疗药物专利布局与知识产权分析

• RNA**研发与突破

  - mRNA 肿瘤/新冠**研发及最新进展

  - mRNA技术的关键问题和应用前景

  - mRNA**的临床评价

  - mRNA**上游开发的策略

  - 环状RNA疗法开发

• 核酸药物开发的核心技术

  - 新一代mRNA药物递送系统的开发

  - mRNA大规模纯化的挑战与解决方案

  - 核酸药物制剂产品生产、保存、运输

  - RNA干扰药物从原料到原料药合成的上下游技术

  - siRNA/mRNA CMC 技术与开发策略

会议特色Highlights

深入技术研发

从治疗角度，深度探讨基因疗法与核酸药物前沿进展布局、新型基因编辑技术的开发与应用、溶瘤病毒与合成生物学技术；从成药性的角度出发，重点关注基因治疗药物递送技术、临床试验、载体开发与质控工艺改进

链接产业资本

从申报和投融资策略布局的角度出发，充分促进基因治疗与基因编辑领域从技术到临床到资本链接

分享最新热点

结合当下核酸药物开发的发展优势，将重点从mRNA**研发与突破到核酸药物开发的核心技术以及核酸药物产业发展趋势与投资策略展开，为资本布局以及核酸药物开发领域产业提供有效的合作对接平台，同时加强研发与临床