酶、受体和离子通道都是蛋白质药物靶点,整个制药行业都是由蛋白质调节剂建立起来的。然而,我们在靶向RNA方面缺乏经验。不久前,用小分子选择性靶向RNA的概念被认为是一个巨大的科学挑战。
热门推荐: 罗氏 , 脊髓性肌萎缩 , risdiplam复旦大学附属儿科医院14日披露, 8岁的晨晨(化名)成为中国首批成功接受诺西那生钠注射液鞘内注射的患儿之一,当日还有2例SMA- II 型患儿在上海接受了该注射治疗。
热门推荐: 脊髓性肌萎缩 , SMA , 诺西那生钠注射液近日诺华公布了Zolgensma的最新临床数据,表明Zolgensma具有长期疗效性且安全性良好。2019年9月18日,百健宣布启动Spinraza高剂量临床试验DEVOTE,以期取得更好的疗效。
热门推荐: 脊髓性肌萎缩 , SPINRAZA , Zolgensma近日,美国FDA批准诺华的脊髓性肌萎缩(SMA)基因疗法Zolgensma上市,为SMA患者和家属带来了曙光,但其以210万美元一针的定价再次刷新了药价记录,成为史上最昂贵的药。
热门推荐: 药品定价 , 脊髓性肌萎缩 , 药品市场透明化在“基因编辑事件”掀起悍然大波的时候,来自全国的4000多妇幼保健专家在郑州举办中国妇幼保健协会第九届年会。 在年会的《出生缺陷防治与分子遗传分会》举办的论坛上,遗传专家积极探讨防控出生缺陷的正确出路和对策
热门推荐: 基因 , 脊髓性肌萎缩 , SMA3月12日,百健(Biogen)公司公布了临床2期研究NURTURE的中期数据,该开放标签的单臂研究对SPINRAZA® (nusinersen)用于症状发生前脊髓性肌萎缩症(SMA)幼儿治疗的有效性和安全性进行了评估。
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