Sarepta Therapeutics公司宣布,该公司治疗杜兴氏肌肉营养不良症的靶向RNA疗法casimersen(SRP-4045),在名为ESSENCE的临床研究中获得积极中期结果,显著增强患者肌肉中抗肌萎缩蛋白的表达水平。
热门推荐: 新药申请 , 靶向疗法 , 肌萎缩日前,Sarepta Therapeutics公司宣布,该公司治疗杜兴氏肌肉营养不良症(DMD)的靶向RNA疗法casimersen(SRP-4045),在名为ESSENCE的临床研究中获得积极中期结果,显著增强患者肌肉中抗肌萎缩蛋白(dystrophin)的表达水平。
热门推荐: RNA , DMD , 肌萎缩近日,Wave Life Sciences宣布,验证其在研药物suvodirsen(WVE-210201)治疗杜兴氏肌营养不良症(DMD)的2/3期临床试验项目,得以入选FDA的复杂创新试验设计(Complex Innovative trial Designs,CID)试点项目。
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