近日,欧盟有条件批准了蓝鸟生物技术的β地中海贫血细胞疗法Zynteglo(通用名:表达βA-T87Q 基因球蛋白自体CD34+ 细胞疗法,曾用名LentiGlobin BB305)用于12岁以上无β0/β0基因型、无异体干细胞移植供体的输血依赖型地中海贫血治疗。
热门推荐: 细胞疗法 , β地中海贫血 , ZYNTEGLO正在召开的第37届JP摩根健康医疗投资年会上,Bluebird bio(蓝鸟生物)透露了其基因治疗药物LentiGlobin可能定价为210万美元。
热门推荐: 基因治疗药物 , 蓝鸟生物 , β地中海贫血β地中海贫血是一种罕见遗传疾病,患者身体不能产生足够的富含铁的携氧蛋白的红血球,需要长期接受输血治疗。此外,地中海贫血的他们也常常有严重的医疗并发症, 比如:器官的铁超载。
热门推荐: 基因疗法 , β地中海贫血 , 罕见遗传疾病Vertex制药公司与合作伙伴CRISPR Therapeutics近日联合宣布,美国食品和药物管理局(FDA)已经解除了实验性基因编辑疗法CTX001的临床搁置,并已接受了该疗法用于治疗镰状细胞病的实验性新药申请(IND)。
热门推荐: 基因编辑 , Vertex制药 , 镰状细胞病 , β地中海贫血在一项极为重要的第三阶段研究中,Acceleron及其合作伙伴Celgene再次发布了潜在重磅炸 弹药物luspatercept的积极数据,数据显示该药物在β地中海贫血的关键研究中取得了成功。
热门推荐: Celgene , 新基 , β地中海贫血一项具有里程碑意义的试验表明,基因疗法可以长期根治罕见遗传血液疾病,地中海贫血。蓝鸟公司(Bluebird Bio)在基因领域取得突破性进展,治疗地中海贫血的国际临床试验成功,让大多数患者不用再输血。
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