本文主要就Onpattro的临床前安全性评价展开概述,为国内外正在研究的siRNA药物临床前安评提供参考。
热门推荐: Onpattro , 临床前安评 , siRNA药物7月9日,Alnylam公司宣布RNAi药物Onpattro(patisiran)获得英国国家卫生与临床优化研究所(NICE)推荐,用于治疗成人患者由遗传性转甲状腺素蛋白导的淀粉样变性(hATTR)引起的神经损伤。
热门推荐: 神经退行性疾病 , 基因药物 , Onpattro日前,英国国家健康和护理卓越研究所(NICE)推翻了此前的拒绝决定,表示推荐Alnylam公司的RNAi疗法Onpattro用于治疗成人周围神经受损的、遗传性转甲状腺素介导的淀粉样变性病(hATTR)。
热门推荐: Alnylam , RNAi疗法 , Onpattro6月18日,Alnylam公司宣布旗下的Onpattro(patisiran)已获日本厚生劳动省(MHLW)批准,用于治疗遗传性转甲状腺素介导的(hATTR)淀粉样变性伴多发性神经病。
热门推荐: Alnylam , RNAi , OnpattroRNA干扰(RNAi)途径调节几乎所有人类细胞中的mRNA稳定性和翻译。小双链RNA分子可以有效地触发特定基因的RNAi沉默,但它们的治疗应用面临着许多涉及安全性和效力方面的挑战。
热门推荐: Patisiran , Onpattro , RNAi药物开发2018年8月首款RNAi药物Onpattro获得FDA批准上市,这项里程的批准使更多的医药人认识到RNA疗法的潜力,为获取RNA疗法的市场竞争力众多药企纷纷与RNA疗法研发公司展开合作,在本文中笔者回顾了2018年RNA疗法的那些事。
热门推荐: RNA疗法 , Onpattro , Tegsedi12月6日,《Nature Medicine》通过一篇题为“Treatments that made headlines in 2018”的文章对2018年的全球新药及医疗技术研发情况进行了回顾,挑选了2018年霸屏的“头条”热门新闻。
热门推荐: FDA , Onpattro , Typbar TCVAlnylam制药公司是RNAi药物开发领域的领军企业,该公司成立于2002年,在纳斯达克上市14年,过去多年来经历了一系列战略调整并已累积亏损24亿美元。不过,就在上周五,该公司实现了一个重大的里程碑:Onpattro(patisiran)获得美国FDA批准,成为全球首个RNAi药物。
热门推荐: Alnylam , RNAi , Onpattro8月11日,alnylam pharmaceuticals公司宣布其研发的RNAi疗法药物Onpattro (patisiran)被美国FDA批准用于治疗遗传性转甲状腺素蛋白淀粉样变性(hATTR)引起的神经损伤,也称家族性淀粉样多发性神经病变(FAP)。这意味着Onpattro成为FDA批准的第一款用于治疗hATTR引起的多发性神经病的药物、美国上市的首款RNAi疗法药物。
热门推荐: RNAi疗法 , hATTR , Onpattro11日,美国FDA宣布批准Onpattro(patisiran)输注治疗,用于由遗传性转甲状腺素蛋白淀粉样变性(hATTR)引起的周围神经疾病(多发性神经病,polyneuropathy)成人患者。
热门推荐: Alnylam RNAi , Onpattro , hATTR投稿合作联系方式: Kelly.Xiao@imsinoexpo.com 021-33392297
地址:上海市徐汇区虹桥路355号城开国际大厦7-8楼 200030