今日,Alnylam的Givosiran(商品名Givlaari)被FDA批准用于一种叫做急性肝卟啉病(AHP)的超级罕见病,成为第二个在美国上市的RNAi药物。这个批准是根据一个叫做ENVISION的三期临床试验,使用Givlaari六个月比安慰剂降低74%的发病频率、一半患者完全没有发病。
热门推荐: 代谢紊乱 , 急性肝卟啉病 , 常染色体显性遗传疾病2019年04月13日,急性肝卟啉病RNAi疗法givosiran获得重磅进展,Alnylam Pharmaceuticals在欧洲肝 脏研究协会(European Association for the Study of the Liver,EASL)国际肝病会议上公布3期临床试验ENVISION数据。
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