近日Orchard Therapeutics宣布,美国食品和药物 管理局(FDA)已批准LenmeldyTM(又名OTL-200),用于治疗异染性脑白质营养不良(metachromatic leukodystrophy,MLD),包括负责编码芳基硫酸酯酶A(ARSA)的基因突变导致的芳基硫酸酯酶A(ARSA酶)活性降低的(a)晚发婴儿型,没有疾病的临床表现;(b)早发青少年型,临床表现出早期的疾病特征,还能够独立行走但已经出现发病前的认知衰退。
热门推荐: FDA , 罕见病 , MLD在2024年2月29日第十七届国际罕见病日,北京天竺综保区区内企业科园信海(北京)医疗用品贸易有限公司(以下简称:上药科园贸易)与北京天竺综合保税区积极配合,在天竺综合保税区成功完成了国家第二批罕见病目录中治疗软骨发育不全的罕见病药品首批保税备货入库。是落实2023年11月国务院关于《支持北京深化国家服务业扩大开放综合示范区建设工作方案》的批复中,关于在天竺综保区建立罕见病药品保障先行区的重要举措。
热门推荐: 罕见病 , 上药科园 , 儿童软骨发育不全2月29日是国际罕见病日,是由欧洲罕见病组织eurordis在2008年2月29日发起并组织的。之所以选择这个特殊的日子,就是彰显罕见病的特殊性,唤起人们对于罕见病群体和开发孤儿药的关注。在没有2月29日的年份中,罕见病日为2月28日。
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热门推荐: 国家药监局 , 罕见病 , 国家卫健委2月29日是第十七届国际罕见病日。
热门推荐: 罕见病 , 遗传性血管性水肿 , 法布雷病儿童软骨发育不全是由FGFR3的功能获得性突变引起,该突变导致软骨内骨生长受损。
热门推荐: 罕见病 , 药品保障 , 软骨发育不全国际罕见病日(Rare Disease Day)是每年二月的最后一天。今年的2月29日是第十七个国际罕见病日,今年的国际主题仍旧贯彻"点亮你的生命色彩"(Share Your Colours)。目前,全球罕见病药物研发的热度持续不减,资本不断涌入罕见病药物研发领域,为罕见病医药市场注入了生机和活力。
热门推荐: 罕见病 , 孤儿药 , 资格认定从治疗领域来看,抗罕见肿瘤新药占比遥遥领先为35%,其次是罕见神经领域疾病占比超过20%,两者的占比超过新孤儿药获批总数的50%,免疫以及代谢疾病领域的占比也超过10%,另外抗感染、骨科、血液系统、特异性炎症等领域也有新药获批。
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热门推荐: 罕见病 , 基因疗法 , 杜氏肌营养不良症随着2023年4款小核酸药物的相继上市,小核酸药物赛道关注度持续提升。
热门推荐: 罕见病 , 小核酸药物 , Inclisiran(leqvio)2月18日,CDE将 曙方(上海)医药科技有限公司的Vamorolone口服混悬液拟纳入优先审评品种,用于治疗四岁及以上杜氏肌营养不良患者。
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热门推荐: 医保 , 罕见病 , 国家卫健委8月7日,北京锦篮基因科技有限公司(以下简称“锦篮基因”)宣布,pre-B轮亿元融资后,再次获得数千万元加轮融资。本轮融资由国科嘉和独家投资完成。锦篮基因同时表示将启动AAV基因药物商业化生产基地建设。
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