美国FDA授予辉大基因的迷你型dCas13X-RNA碱基编辑器疗法儿科罕见病药物资格,用于治疗OTOF基因中Q829X突变相关的儿童听力损失。
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热门推荐: 药价 , 基因疗法 , Lenmeldy3月20日,Orchard Therapeutics公司官网发布公告披露了新获批的一次性基因疗法Lenmeldy(atidarsagene autotemcel)在美国商业化上市的相关细节,该药的定价为425万美元,用于治疗异染性脑白质营养不良(MLD)。
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