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以风险和科学为基础,FDA再生医学政策框架终出炉

https://www.cphi.cn   2017-11-17 13:29 来源:CPhI制药在线 作者:高海燕

2017年8月28日,FDA 局长Scott Gottlieb博士发表了关于确保对干细胞和再生医学适当监督的新政策措施和执法努力的声明,声明中提到今年秋季,FDA 将推进一个全面的政策框架,更清晰地描述这一新领域的路线规则。2017年11月16日,FDA宣布了再生医学全面的政策框架,用于开发和监督再生药物产品,包括新的细胞疗法。

       前言:今年FDA批准了两个基因疗法产品,一是全球首个CAR-T白血病基因疗法kymriah基因改造疗法正式上市批准;另一个是第二款CAR-T疗法Yescarta获批,用于既往接受二线或多线系统治疗的复发性或难治性大B细胞淋巴瘤(LBCL)成人患者的治疗,包括弥漫性大B细胞淋巴瘤(DLBCL)、原发纵膈大B细胞淋巴瘤(PMBCL)、高级别B细胞淋巴瘤(HGBL),以及源于滤泡性淋巴瘤(FL)的DLBCL(即转化型FL,TFL)。

       2017年8月28日,FDA 局长Scott Gottlieb博士发表了关于确保对干细胞和再生医学适当监督的新政策措施和执法努力的声明,声明中提到今年秋季,FDA 将推进一个全面的政策框架,更清晰地描述这一新领域的路线规则。

       就在昨日(2017年11月16日),FDA宣布了再生医学全面的政策框架,用于开发和监督再生药物产品,包括新的细胞疗法。

       该框架以四套指导文件作概述--是基于FDA现有的基于风险的监管方法,以便更清楚地描述哪些产品被监管为药品、器械和/或生物产品。此外,两份指导文件提出了一个有效的、基于科学的过程,以帮助确保这些疗法的安全性和有效性,同时支持这一领域的发展。这套指导文件还定义了一个基于风险的框架,说明FDA打算如何将执法行动集中于那些可能引起重大安全隐患的产品上。这一现代框架旨在平衡机构对安全的承诺和机制,以推动再生医学的进一步发展,从而使创新者能够尽快、安全地为患者带来新的有效治疗。该政策还提供了二十一世纪治疗法的重要条款。

       "我们在处于一个医学模式改变的开端,这一模式承诺能够促进人体各部位的再生,细胞和组织可以设计地健康成长,功能器官取代患病的器官;新的基因可以进入身体对抗疾病;成体干细胞可以生成替代那些损伤或疾病的细胞。这不再是科幻小说的素材了。这是再生医学现代应用的实际承诺,"FDA局长Scott Gottlieb医学博士说,"但是这个领域是动态的和复杂的。因此,它给研究人员、卫生保健提供者和FDA提出了独特的挑战,因为我们希望为那些在这个有希望的领域开发新疗法的人提供一个明确的途径,同时确保FDA履行其义务,以确保患者所依赖的医疗产品的安全性和有效性。除了所有的承诺,我们还看到了危险的产品,并且伤害了人们。根据FDA今天宣布的政策框架,我们采用了以风险为基础和科学为基础的方法,在现有法规的基础上支持创新产品开发,同时澄清FDA的权威和执法优先事项。这将保护患者免受潜在风险的影响,同时加速获得安全有效的新疗法。

       该框架包括两个最终指导文件和两份指导草案文件。

       新的最终指导文件

       这两份最终指导文件阐明了FDA对制造商使用的基于风险的标准的解释,以确定产品是否符合FDA的上市前审查。

       第一份指导文件更清晰地表明,细胞和组织类的产品被排除在既定的规则之外,如果他们在相同的手术中被切除并植入同一个体并保持原有的形态时。第二个最终指导文件帮助相关人员更好地理解现有的监管标准如何应用于他们的产品,阐明了该机构如何解释现有的监管定义"最低限度的操作"和"同源性的使用"。 随着这一领域的进展,FDA已经注意到有越来越多的再生医学产品受到FDA的上市前许可。这些指导文件将有助于解释FDA将如何为其监管提供一个基于风险的框架。该政策框架定义了我们如何采取行动对付不安全的产品,同时促进创新技术的持续创新。

       为了实现这一目标,指南文件已经阐明了FDA对"最低限度的操作"和"同源性的使用"的观点。这两个概念在当前的监管中被定义为,当产品受到FDA的上市前批准要求时,建立法律门槛。在最终指南文件中,通过进一步澄清这些条款,FDA正在应用一个现代化的框架来监督。在新的政策下,为了让产品制造商符合要求,最终指南文件发布后的36个月,打算对某些产品实施执法自由裁量权,这些产品在现行法规下受到FDA的上市前审查,但目前还没有达到这些要求。FDA不打算对那些可能造成重大安全隐患的产品实施这种执法自由裁量权。展望未来,FDA将应用一种基于风险的方法来实施,同时考虑到产品是如何管理的,以及他们所适用的疾病和条件。这种基于风险的方法允许产品制造商有时间与FDA进行接触,以确定他们是否需要提交一份市场授权申请,如果是的话,将他们的申请提交给FDA批准。

       新的指导文件草案

       两份草案指南提供了重要的信息来帮助促进发展和获得创新的再生疗法。第一份草案指南,建立在《21世纪治疗法案》再生医学条款中,阐述了FDA打算如何简化其应用于再生医学先进疗法(RMATs)中设备的回收、隔离和交付使用的监管要求,包括组合产品。该指南规定,用于特定RMAT的设备可能与RMAT一起被认为是一个组合产品。

       第二份草案描述了再生医学疗法中可用到的加速程序,包括由21世纪治疗法案批准建立的新型再生医学先进疗法(RMAT)、优先审查和加速审批。此外,该指南描述了再生医学治疗,可能有资格得到RMAT认定--包括细胞疗法,治疗组织工程产品,人体细胞和组织的产品,使用任何此类疗法或产品和组合产品,以及基因疗法导致持久修改细胞或组织(包括转基因细胞)。

       "作为一个分子和细胞生物学家以及内科医生,看到今年前两种基因疗法在美国的批准是令人兴奋的。再生医学领域的出现提供了巨大的机遇,我们已经采取了一个严格的程序来澄明我们的条例,其中包括征求公众的意见,我认为今天标志着所有利益相关者都向前迈进了一大步。" FDA生物制品评估和研究中心主任Peter Marks博士说道,"除了澄清条例中一些更为复杂的领域外,我们还采取了有意义的新步骤,鼓励和加快创新疗法的发展。我们欢迎公众对我们的指导草案作出评论,因为我们正在努力确定这一框架。"

       两份指导文件草案都将有90天的评论期。

       参考资料:编译自FDA announces comprehensive regenerative medicine policy framework 

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